美国马塞诸塞州剑桥、荷兰鹿特丹和中国苏州2020年4月15日 /美通社/ -- 和铂医药今日宣布，其治疗性抗体HBM9161的运营无缝设计2/3期临床试验已获得中国国家药品监督管理局的批准，此项临床试验将评估其治疗原发免疫性血小板减少症的安全性和有效性。该批准允许在2期试验的首个中期分析后直接进入3期试验，以加速该全球首创新药在中国的临床开发。
HBM9161是靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源抗体，针对原发免疫性血小板减少症及其他自身免疫性疾病患者，可加速其体内自身抗体的降解。基于HBM9161的创新机制，以及自身免疫性疾病在中国的高度未被满足的需求，和铂医药计划于今年启动针对包括重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病等自身免疫性疾病的临床研究。
“这项2/3期临床试验以及我们针对HBM9161的更广泛的临床开发计划，建立在其临床前研究及早期临床研究的良好基础之上。临床前研究显示，通过创新的机制，HBM9161展示了治疗自身免疫性疾病的巨大潜力；初步的临床研究（包括我们开展的临床1期研究），进一步表明其具有良好的安全性，并能有效降低IgG水平。”和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示，“原发免疫性血小板减少症给患者带来了沉重的疾病负担，此外也给有些患者带来焦虑、恐惧、抑郁和孤立感等心理压力。我们很高兴国家药品监督管理局支持这一2/3期临床试验的运营无缝设计，以加快其开发速度，尽早为中国患者带来急需的创新产品。”王劲松博士进一步指出，和铂医药正在启动HBM9161针对其他一些严重自身免疫性疾病的临床试验，将HBM9161打造为一个拥有一系列适应症的重磅产品。
此项试验的主要研究者，中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师杨仁池教授表示，“原发免疫性血小板减少症是一种慢性出血性疾病，对患者的生活产生重大影响，并且治疗手段非常有限，到目前为止，还没有针对这一疾病的突破性疗法。基于创新机制的新疗法，比如，通过阻断FcRn降低IgG，我相信对目前治疗无效或者比较难治的患者提供一种全新的、更加有效的潜在治疗方案。”
关于HBM9161
HBM9161是靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体。FcRn表达被促炎细胞因子（如TNF-α）上调，并通过减少内皮细胞和骨髓衍生细胞中的溶酶体降解来延长IgG和血清白蛋白的半衰期。阻断FcRn-IgG相互作用可加速自身抗体的降解，因而具有治疗各种致病性IgG介导的自身免疫疾病的潜力，这些疾病包括重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病和原发免疫性血小板减少症等。HBM9161是和铂医药从HanAll Biopharma引进的全球首创新药，和铂医药拥有在大中华地区（包括香港，澳门和台湾）进行开发、制造和商业化的权利。
关于成人原发免疫性血小板减少症
成人原发免疫性血小板减少症是一种自身免疫性出血性疾病，该病主要发病机制，是由于患者对自身抗原的免疫失耐受，导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足，从而导致瘀伤，大量出血（例如牙龈，流鼻血或经期延长的出血）和自发性出血事件。这些出血事件对患者带来严重的负担，严重者可发生致命的内脏出血，出血风险随年龄增长而增加。该疾病是异质性的，部分患者仅有血小板减少而没有出血症状。
成人原发免疫性血小板减少症目前无法治愈，仅有非常有限的治疗方案，但疗效不足且有严重的副作用。当前的一线治疗包括皮质类固醇药物（例如强的松，地塞米松，甲基泼尼松龙）。二线治疗包括促血小板生产药物，通过刺激骨髓中的巨核细胞产生并释放成熟的血小板；以及抗CD20抗体，降低人体总抗体的产生。如果药物治疗失败，脾切除术也是目前二线治疗的一项选择。
