上海2020年6月30日 /美通社/ -- 维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis药业于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生长激素产品在美国成功递交针对于儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请，这是一款每周注射一次的长效人生长激素，拟用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。
目前，在美国及欧洲尚无获批的长效生长激素应用于临床[1]。TransCon人生长激素已获得美国和欧洲针对生长激素缺乏症的孤儿药认证。Ascendis药业预计于今年第三季度向欧洲药监局（EMA）递交TransCon人生长激素的上市许可（MAA），同样也是针对儿童生长激素缺乏的适应症。除此之外，Ascendis期待于今年四季度在日本开展TransCon人生长激素针对儿童生长激素缺乏症的III期临床试验；中国III期临床实验正在进行中，由Ascendis战略投资公司维昇药业负责。
“TransCon人生长激素利用‘暂时性连接’技术，以可控方式释放未经修饰的人生长激素，保持人生长激素原有的药理作用。”华中科技大学同济医院儿科学系主任、中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授指出，“在全球III期临床试验中，以TransCon人生长激素治疗生长激素缺乏的儿童每周一次给药共52周后，年化生长速率显著优于每日给药制剂。这一结果为长效制剂的进一步优化带来了曙光。目前中国III期临床正在进行中，期待这一创新药物给中国患者带来新的选择。”
TransCon人生长激素是Ascendis第一款源于概念，最终成功完成多项III期临床试验，并且已经正式递交生物制品上市申请的产品。TransCon技术平台的潜力也由此得到了充分证实，能够有效解决未被满足的临床医疗需求。此外，Ascendis旗下其他内分泌疾病药物（TransCon甲状旁腺素和TransCon C型利钠肽）的相关临床研究也正在进行中。
维昇药业首席执行官卢安邦指出，“我们非常高兴看到TransCon人生长激素在美国上市申请的最新进展，也非常期待中国III期临床试验研究的良好数据结果。维昇药业将努力使TransCon人生长激素早日进入中国，希望给中国罹患生长激素缺乏症的儿童带来新的治疗选择。”
关于TransConTM技术
TransCon是指“暂时连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案，以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。
TransCon分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且保护其不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以保持其原有的作用机制。TransCon技术可以广泛的应用于多种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子，可以全身或局部应用。
关于儿童生长激素缺乏症
儿童生长激素缺乏症是一种腺垂体无法产生足够生长激素的严重罕见病。GHD儿童不仅表现为矮身材，还存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。
数十年以来，GHD儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言，沉重的每日注射治疗负担，导致依从性不佳和总体的治疗效果下降。
[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
