上海2021年8月27日 /美通社/ -- 每周给药一次注射用隆培促生长素（当地商品名：SKYTROFA®，国内商品名正在注册中）于美国当地时间8月25日宣布获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（endogenous growth hormone）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。隆培促生长素是首个美国FDA批准的通过一次注射，可于一周内持续释放，递送生长激素的产品。致力于成为内分泌相关治疗领域专家的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）为隆培促生长素在大中华区的独家授权研发、销售及生产企业，目前正在开展该药的国内III期临床试验。[1]
此次获批的还包括隆培促生长素新的自动注射器和药筒，该装置可以使药物在首次从冰箱取出后，在室温下储存的时间长达六个月。与每天注射相比，每周注射的患者每年可以减少86%的注射天数。[1]
美国FDA的批准是基于国际III期临床试验heiGHt的结果，该试验是一项随机、开放标签、阳性对照试验，在161例生长激素缺乏症初治儿童中比较了每周一次隆培促生长素与每日一次生长激素治疗的效果。在本试验中，隆培促生长素达到了非劣效性的主要终点，并且在52周时显示了相较于每日生长激素更高的年化生长速率（隆培促生长素为11.2 厘米/年，每日生长激素为10.3 厘米/年，组间差异为0.9 厘米/年），且安全性相似。
中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学同济医院儿科学系主任罗小平教授介绍，儿童生长激素缺乏症是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾患，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高。患者体脂增加且分布比例异常、血脂异常、骨密度下降，甚至伴有社会心理障碍、认知缺陷和总体生活质量下降等。相关统计显示，儿童生长激素缺乏症患病率约为1/5,000。[2]
儿童生长激素缺乏症患者生长激素治疗的主要目的是加快生长速度，促进儿童时期的生长和身材正常化，达到符合儿童遗传潜能的正常成年身高。[3]
“生长激素治疗是一个长期过程。”罗小平教授表示，“近几十年以来，常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。然而，每日注射的沉重负担通常会导致依从性不佳，从而难以实现预期的治疗目标。”临床研究显示，随着病患每周缺失注射次数的增加，日制剂生长改善的效果亦随之降低。[4]
隆培促生长素利用“暂时性连接”技术，以可控方式释放未经修饰的人生长激素，保持人生长激素原有的药理作用。早在2019年10月及2020年4月，隆培促生长素就分别获得欧洲委员会（EC）和美国FDA的孤儿药认定。
维昇药业首席执行官卢安邦先生表示：“此次获批为患有生长激素缺乏症的儿童及其家庭提供了全新的诊疗选择，这种每周一次的治疗方式有望改善患儿依从性、延长治疗时间从而获得更好的治疗结果。我们非常高兴看到隆培促生长素在美国获批上市，也非常期待中国III期临床试验研究的结果。维昇药业始终秉持以患者为先的理念，致力于通过更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。”
参考文献 |
[1] Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved August 25, 2021, from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-announces-us-food-and-drug-administration |
[2] Ranke MB, et al. Nat Rev Endocrinol. 2018;14(5):285-300. |
[3] Grimberg A, et al. Horm Res Paediatr. 2016;86(6):361-397. |
[4] Cutfield WS,et al. PLoS One. 2011;6(1):e16223. |
