聚焦“慢粒”治疗新进展 停药治愈不再遥不可及

北京2020年5月25日 /美通社/ -- 白血病又称“血癌”，是我国常见的恶性肿瘤之一。在传统认知观念中，可能绝大多数人认为这是一种“不治之症”。其实不然，有一种白血病，即慢性髓性白血病（CML，简称“慢粒”）可以说是幸运的，被称为“可以治愈的白血病”。

“在医药学领域专家们持续不懈的努力下，既往严重威胁生存的‘慢粒’，在创新疗法下已逐渐变得可控、可治，治愈也不再遥不可及。”在5月24日召开的2020诺华肿瘤（中国）血液高峰论坛上，中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授表示，并分享了目前慢粒治疗策略进展与创新、治疗目标以及患者管理模式等话题。

疾病管理：从不治之症转变为慢性病

慢粒是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占所有白血病的15%。中国几个地区的流行病学调查显示，慢粒年发病率为0.39-0.55/10万，与西方国家相比，中国CML患者更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁。^[1]

虽然部分慢粒患者通过造血干细胞移植可以达到治愈，但供者干细胞来源等因素限制了广泛应用。而传统化疗等治疗虽可使大多数慢粒患者血象及异常体征得到控制，但中位生存期（40个月左右）并未延长，“治不治、三年半”非常准确地诠释出当时患者的生存状态。

“但这并未阻止医学工作者对慢粒治疗方式的探索。直到2001年，分子靶向药物第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼作为一线治疗药物使慢粒患者的整体生存率显著提高，10年生存率达到了85%-90%。曾经慢粒是不治之症，如今对于大多数患者而言，它已经从一种致命疾病转变为一种慢性疾病。^[2] ”王建祥教授感慨到。

治疗目标：从长期生存变迁为停药治愈

虽然目前TKI将绝大多数慢粒转变为“慢性病”，但患者仍需长期或终生服药。随着慢粒得到有效的控制及患者总生存的延长，有越来越多的患者渴望更高的生活质量，“停药治愈”已成为他们更高的追求目标。

王建祥教授表示：“随着慢粒治疗新药的不断涌现，治疗效果的不断升级，国内外有越来越多的医学实践证实，TKI治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者中，约有一半的患者，在规律、严密的随访监测条件下，可获得长期的无治疗缓解（TFR），实现临床治愈。”

尤其是用于慢粒一线治疗的第二代TKI尼洛替尼，使绝大多数慢粒患者能快速获得深度分子学缓解，迈入“停药门槛”，生存期接近正常人，这意味着慢粒患者期盼已久的“停药治愈”指日可待。

王建祥教授指出，以往临床着重关注如何延长慢粒患者的总生存期，随着疾病治疗目标向“无治疗缓解”的变迁，也将引领肿瘤治疗的新观念，向着更高的“临床治愈”探寻。未来，如何规范管理慢粒患者，提高治疗依从性，争取让更多的慢粒患者迈入停药“门槛”，是我们努力的新方向。

患者管理：或将纳入国家慢病管理范畴

虽然通过规范治疗，多半慢粒患者或将实现“停药治愈”，但在患者管理上，仍需严格按标准和要求进行。王建祥教授提醒，尤其是患者不可擅自“停药”。只有在有经验的医师指导、评估和严密分子学监测下，通过规范的治疗、监测并满足一定条件的患者，才有可能进入无治疗缓解阶段，且停药后仍需定期进行严格的分子监测，一旦丧失主要分子学反应，必须立刻重新用药治疗。

此外，“随着慢粒停药治疗和监测水平的提高，也会带来疾病管理模式的改变。”王建祥教授强调，目前慢粒正逐渐的向可控、可治的‘慢性病’转变，未来的慢粒管理很可能会纳入国家慢病管理的范畴，实现专家诊疗与社区基层医疗卫生服务相结合的模式，让社区更多地承担随访、监测以及患者教育等工作，节约医疗资源的同时，让患者能得到更便捷的医疗服务。”

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