首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在全国开启患者治疗

• 首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在北京、上海、福州、杭州、长春5个城市同步开启患者治疗
• 首批10位脊髓性肌萎缩症患者接受诺西那生钠注射液第一针输注治疗
• 首批治疗患者经中国初级卫生保健基金会脊髓性肌萎缩症患者援助项目办公室审核通过后未来将获得援助用药

上海2019年10月10日 /美通社/ -- 渤健公司旗下的我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）治疗药物诺西那生钠注射液今天在全国5个城市同步开启患者治疗。首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗。

渤健

为首批患者提供诺西那生钠注射液第一针输注治疗的医院包括：北京大学第一医院（北京）、复旦大学附属儿科医院（上海）、福建医科大学附属第一医院（福州）、浙江大学医学院附属儿童医院（杭州）、吉林大学第一医院（长春）。这些医院均为中国SMA诊治中心联盟的成员单位。

诺西那生钠注射液由国药控股分销中心有限公司提供全国分销配送服务。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000¹，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力²，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。

诺西那生钠注射液药盒

2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA。5q SMA约占所有SMA病例的95%。

2019年4月28日，由中国儿科专家、儿童神经科学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”正式启动，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。项目援助药物由渤健公司捐赠。关于SMA患者援助项目请访问：jhxs.ilvzhou.com

诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液在治疗各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低，这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。截止2019年6月30日，全球已有超过8400名婴儿、儿童和成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

参考文献：

1. 脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展，《中国产前诊断杂志(电子版)》 2013年01期
2. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302