NURTURE研究最新结果显示症状前SMA患者持续受益于诺西那生钠注射液治疗

• 接受症状前治疗的儿童患者在持续使用诺西那生钠注射液长达4.8年后存活率为100%，且没有一位患者需要永久性通气
• 患者持续保持运动功能，且与自然病史相比取得了进展性获益，目前96%的患者能够在辅助下行走
• NURTURE研究最近已扩展至在8岁以下儿童中评估诺西那生钠注射液的更长期疗效和安全性

上海2020年6月11日 /美通社/ -- 渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新结果。NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患者进行的历时最长的研究，正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。新数据表明，在经基因诊断为SMA的婴儿中，使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。这些患者与自然病史相比持续保持和获得运动功能。

新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。截至2020年2月，所有接受治疗的患者（n=25；年龄中位数为3.8岁）均存活，且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下，大多数SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。此外，所有达到独立行走运动里程碑的儿童（许多在正常年龄段达到）在初次获得独立行走能力后，直至最后一次随访还保持这项能力。

“使用诺西那生钠注射液进行早期、持续性治疗对这些婴儿及其家庭的影响是非常显著的。我有幸看到他们成长为活泼的幼儿，其中许多幼儿在运动功能方面取得了跟与他们年龄相匹配的无SMA幼儿一样的进步。”马萨诸塞州总医院神经遗传学项目主任Kathryn Swoboda 博士指出，“NURTURE研究的新结果进一步证实，及时诊断和使用诺西那生钠注射液进行早期、长期治疗具有实质性益处。”

NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA，且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMA-I型或II型）中进行的二期非盲研究，目前尚在进行中。这项研究又额外延长了三年，使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性，并进一步了解早期治疗产生的影响。

截至2020年2月的最新中期分析的更多结果显示：

• 所有之前能够在辅助下行走（92%）和独立行走（88%）的研究参与者在上次数据公布后的11个月内都一直保持这种能力。^[1]
• 在11个月的随访中，一名儿童获得了在辅助下行走的能力（使这一比例增加至所有研究参与者的96%），并且达到了宾夕法尼亚州儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）量表的最高分，将获得最高分数的研究参与者总数提升到25人中有21人（84%）。
• 拥有两个SMN2拷贝的患者能够在扩展版Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）中得分并取得进展，这对该病的自然病史来说是不寻常的。
• 诺西那生钠注射液的耐受性良好，在延长的随访期内未发现新的安全问题。没有儿童因为治疗相关不良事件退出研究。

关于诺西那生钠注射液 ^[2]-[4]

诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的治疗，该药在全球50多个国家和地区获批。截至2020年3月31日，全球已有超过10000名患者接受诺西那生钠治疗。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每10000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。

关于渤健

在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合; 推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、急性神经病学、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。

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