上海2019年8月31日 /美通社/ -- CAR-T细胞治疗产品研发企业科济生物医药（上海）有限公司 (CARsgen Therapeutics) 今日宣布，美国食品药品监督管理局（US FDA）授予其产品用于治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞（CT053）“孤儿药”资格认定。
“FDA授予‘孤儿药’资格认定是CT053产品开发和商业化的重要监管里程碑”，据科济生物董事长、CEO兼CSO李宗海博士介绍，“CT053目前正在中国进行注册临床研究，研究中心包括北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院。CT053还分别于今年6月和7月获得美国和加拿大的临床试验许可。我们的探索性I期临床研究数据表明，CT053具有十分优异的临床疗效和良好的安全性；24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中，有19名达到完全缓解（完全缓解率79.2%），且无3级及以上细胞因子释放综合征。我们将在今年9月14日波士顿召开的国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW2019）的会议上口头报告CT053的探索性临床研究结果。”
孤儿药是指用于治疗、诊断或预防患病人数低于20万人的罕见疾病/疾病的药物和生物制品，由US FDA孤儿药产品开发办公室授予。《孤儿药法案》规定，孤儿药上市之后可获得长达7年的市场独占期；独占期内，FDA将不会批准第二个相同产品相同适应症的申请，这明显长于新化学实体药物的5年、改进/补充申请的3年以及ANDA专利挑战期180天。此外，可享受减免处方药用户费用，并开辟孤儿药审批“绿色通道”，对获得孤儿药认定的药物进行加速审批。
