上海2019年7月19日 /美通社/ -- 今天，诺华制药（中国）宣布，国家药品监督管理局批准捷灵亚® （芬戈莫德）用于治疗10岁或10岁以上患者的复发型多发性硬化(RMS)，这也是目前唯一一个有儿童适应症的多发性硬化疾病修正治疗(DMT)药物。捷灵亚®也于2018年被国家药品监督管理局药品审评中心入选第一批《临床急需境外新药名单》。
诺华制药（中国）总裁张颖女士表示：“创想医药未来是诺华的使命。我非常高兴我们能把诺华的又一款创新产品 -- 捷灵亚®带到中国。中国有3万多名多发性硬化患者，他们在诊断、治疗等方面的需求远未被满足。相信捷灵亚®将为中国多发性硬化医生和患者带来全新的治疗选择，满足临床治疗所需，改善患者生活。”
捷灵亚®自全球上市以来，已在80多个国家获批，使超过283000名患者获益。
我国多发性硬化诊疗不容乐观，近九成患者尚未获得DMT
多发性硬化(MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，好发于20-40岁的中青年人群。临床表现多样，常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等，是导致年轻人残疾的主要原因，影响患者的职业发展、寻找伴侣及生育子女，患者与其家庭经常需要与疾病共存几十年，对于患者个人及其家人和护理者，甚至是医疗系统和社会都是相当大的负担。
目前，全球MS患者约230万人。[1]虽然MS在中国属于罕见病，发病率约为5/100000，但诊疗现状不容乐观，疾病知晓率低，诊断时间长，面临着患者治疗需求远未被满足的严峻现状。根据2018年由中华医学会神经病学分会的《中国多发性硬化患者生存报告》估计，中国约有3万名多发性硬化患者，约三分之二的患者确诊时间耗费1-5年，12%患者确诊时间耗费超过6年。并且，大部分患者未接受标准治疗，如DMT是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物，但中国使用率仅有10%。
同时，患者的精神负担和经济负担极大：84%患者有负面情绪，15-18%患者患病后与家人和朋友的关系变差，13%患者有自杀想法；61%的多发性硬化患者每次因复发住院产生的医疗费用在10000元以上，患病之后大约25%的患者丧失了工作能力。[2]
创新免疫调节作用机制，捷灵亚®强效改善患者长期预后
MS病因不明。目前MS被认为可能是一种由多种因素共同作用，通过炎症和组织损坏破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能的疾病。作为S1P受体调节剂，捷灵亚®在体内经鞘氨醇激酶2催化磷酸化后，与淋巴细胞表面的S1P受体结合，改变淋巴细胞的迁移，促使细胞进入淋巴组织，阻止其离开淋巴组织，从而减少自身反应性淋巴细胞再次进入循环的概率，防止这些细胞浸润中枢神经系统，并达到免疫调节的效果。
多项关键研究及真实世界研究为捷灵亚®在华获批提供有力数据支持。1292名患者参与的捷灵亚®与干扰素头对头对比的TRANSFORMS研究中显示捷灵亚®治疗可以显著延长首次复发的时间，在第12个月82.6%的患者无复发，而针对年龄在10-17岁的214名受试者的PARADIGMS研究结果表明，接受捷灵亚®治疗的患者组，85.7%的受试者在治疗24个月后疾病仍未复发，相比之下，接受干扰素Beta-1a治疗的患者组，仅有38.8%的受试者疾病未复发。
基于卓越的临床研究数据和疗效表现，捷灵亚®在中国获批，或将提高我国干预MS的能力，实现MS治疗的主要目标“没有疾病活动证据”，包括“无复发、无磁共振成像(MRI)病变、无脑萎缩和无残疾进展”。同时，还有望改写MS整体治疗策略，成为RMS患者的首选治疗方案，让更多患者因为创新药物的应用而重获新生。
除了此次捷灵亚®在中国获批外，诺华在神经系统疾病深耕多年，在多发性硬化领域具有丰富的产品线。今年3月26日，诺华第二个用于在MS的产品Mayzent（西尼莫德）获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征，复发缓解型多发性硬化、活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)，是15年来首个可以用于治疗SPMS的药物。其在中国上市的申请也于2019年2月18日获得受理，并于5月7日被国家药品监督管理局(NMPA)纳入优先审评通道。另外，诺华在MS领域针对B细胞靶点的在研药物ofatumumab正在进行临床研究。这些创新药物的相继问世，将进一步巩固诺华在MS市场的优势。
关于捷灵亚®（芬戈莫德）在中国
2019年7月12日，捷灵亚®（芬戈莫德）在中国正式获批用于治疗10岁或10岁以上患者的复发型多发性硬化(RMS)。截至目前，捷灵亚®（芬戈莫德）已在80多个国家获批，至今有超过283000名患者接受治疗，2018年入选第一批“临床急需境外新药名单”。
[1].MS in Focus January 2014 (http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/MS-in-focus-23-Information-and-communication-English.pdf) Accessed Nov 2014.
[2].中华医学会神经病学分会 2018年《中国多发性硬化患者生存报告》
