中国北京和美国麻省剑桥2018年9月20日电 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码: BGNE；香港联交所代码：06160），是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的开发和商业化。百济神州今天在中国厦门举行的第21届中国临床肿瘤学会（CSCO）年会上公布在研抗PD-1抗体替雷利珠单抗正在进行的1/2期临床研究治疗中国高微卫星不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤患者的初步临床数据。
百济神州免疫肿瘤学首席医学官 Amy Peterson 医学博士表示：“替雷利珠单抗目前正在广泛开展的临床项目中作为单药或与其他疗法联合治疗一系列潜在临床适应症进行开发。今天所展示的替雷利珠单抗治疗 MSI-H 或 dMMR 实体瘤患者的初步结果让我们备受鼓舞。我们为即将开展的一项替雷利珠单抗治疗中国晚期MSI-H或dMMR实体瘤患者的2期临床研究感到兴奋。这项临床研究将验证我们认为这类肿瘤对免疫检查点抑制剂敏感的想法。我们希望能进一步为患者提供新的治疗选择。这样的医疗需求十分迫切 ，尤其是在中国。”
北京大学肿瘤医院副院长、本次研究报告人沈琳医学博士表示：“这是我们第一次公布替雷利珠单抗治疗MSI-H或dMMR实体瘤患者群体的数据。替雷利珠单抗在难治患者群体中达到29%的客观缓解率让我们感到鼓舞。同时替雷利珠单抗在这些患者中总体而言有良好的耐受性。我们希望替雷利珠单抗的进一步临床研究能为这类肿瘤患者带来新的治疗方案。”
关于MSI-H和dMMR患者群体的1/2期临床研究结果概要
这项多中心、开放的替雷利珠单抗作为单药治疗中国晚期实体瘤患者的1/2期临床研究（CTR20160872）由临床1期剂量验证部分和临床2期适应症扩展部分组成。其中适应症扩展部分的特定疾病亚组中包括 MSI-H 和 dMMR 实体瘤。
今天在 CSCO 上公布的数据来自22位在亚组中入组的患者，其中根据 RECIST v1.1 标准，14位中心确认为 MSI-H/dMMR 肿瘤的患者符合抗肿瘤活性评估条件。患者接受剂量为每次200mg、每三周一次的替雷利珠单抗治疗。结直肠癌是最常见的原发性肿瘤类型，研究中82%的患者群体之前接受过一次或多次全身治疗。截至2018年5月11日数据截点为止，中位治疗持续时间为2.2个月（0.69至11.1个月），中位随访时间为4.4个月（0.10至10.7个月），十位患者仍继续接受治疗。
根据研究者评估与治疗相关的不良事件（AE）在18位患者（82%）中出现。其中最常见的与治疗相关的 AE（TRAEs）（在多于15%的患者中出现）为胆红素升高（36%），转氨酶升高（27%），血肌酸激酶升高（23%），贫血（23%）和白细胞及/或中性粒细胞减少（18%）。所有 TRAEs 均为一或二级。免疫相关的 AE（irAEs）在13位患者（59%）中出现，大部分与TRAE病例重合。所有 irAEs 也均为一或二级。
截至数据截点为止，疗效评估仍为早期，14位中心确认为 MSI-H/dMMR 肿瘤的患者，其中包括12位结直肠癌患者可进行疗效评估。客观缓解率为29%（在四位直肠癌患者中），中位缓解持续时间仍在成熟中。此外，三位中心确认为 MSI-H/dMMR 阴性的实体瘤患者也符合疗效评估。在这三位患者中，较佳应答均为疾病进展。
除了这项1/2期临床研究外，替雷利珠单抗还在两项中国关键性2期临床研究分别治疗复发/难治性（R/R）经典型霍奇金淋巴瘤患者和尿路上皮癌患者进行评估。全球和中国的3期临床研究针对治疗一系列恶性肿瘤，包括非小细胞肺癌、肝细胞癌和食管鳞状细胞癌，以及两项全球2期临床研究分别治疗经治肝细胞癌和R/R成熟T细胞及NK细胞淋巴瘤。
关于高微卫星不稳定或错配修复缺陷型实体瘤
高微卫星不稳定（MSI-H）癌细胞拥有比正常细胞更多的遗传标记物，被称之为“微卫星”。它们是短的重复性 DNA 序列。通常当细胞复制 DNA 时会修复错配的 DNA，拥有大量微卫星的癌细胞可能在这一功能上有缺陷（也被称之为错配修复缺陷，或 dMMR）。MSI-H 及 dMMR 肿瘤最常见于结直肠癌、其他类型的胃肠癌和子宫内膜癌。然而也可能出现在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌及胸腺癌患者中。
关于替雷利珠单抗
替雷利珠单抗（BGB-A317）是一种在研的人源性单克隆抗体，它属于一类被称为免疫检查点抑制剂的肿瘤免疫药物。替雷利珠单抗由百济神州位于中国北京的研发中心自主研发，本品能与细胞表面 PD-1 受体结合,该受体通过防止 T-细胞激活而在下调免疫系统中起到重要作用。替雷利珠单抗展示出了对 PD-1的高亲和性和特异性，通过 Fc 段改造而与目前已获批的 PD-1 抗体存在潜在的区别。根据临床前数据，此项针对 Fc 段的改造可较大限度地减少与其他免疫细胞潜在的负面相互作用。替雷利珠单抗正作为单药疗法及联合疗法开发针对一系列实体瘤和血液肿瘤治疗适应症。百济神州与新基公司达成全球战略合作关系，在亚洲（除日本）以外开发替雷利珠单抗治疗实体瘤。替雷利珠单抗作为治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并正在审评中。
关于百济神州
百济神州是一家全球性的、商业阶段的、以研发为基础的生物科技公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发。百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚和瑞士拥有超过1,300名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。百济神州目前也正在打造抗癌治疗的药物组合方案，旨在为癌症患者的生活带来持续、深远的影响。在新基公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE®注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）、瑞复美®（来那度胺）和维达莎®（注射用阿扎胞苷） [1] 。
[1] ABRAXANE®、瑞复美®和维达莎®为新基医药公司的注册商标。
前瞻性声明
根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律要求，该新闻稿包含前瞻性声明，包括有关百济神州对替雷利珠单抗相关的进展计划、预期的临床开发计划、药政注册里程碑等。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及产品上市审批；百济神州的上市产品及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化的能力；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
