北京2018年9月18日电 /美通社/ -- 今日，由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善援助项目签约仪式在北京成功举行。中华慈善总会常务副会长王树峰、中华慈善总会秘书长边志伟、国家卫生健康委员会医政医管局副局长焦雅辉、安进公司全球商业运营执行副总裁穆尔多·戈登、安进公司中国区总经理张文杰、上海市罕见病防治基金会理事长、上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授以及首都医科大学附属北京安贞医院动脉粥样硬化研究室研究员王绿娅教授共同见证了此次启动仪式。该项目旨在帮助纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者免费获得创新型降胆固醇药物瑞百安（依洛尤单抗）的治疗，帮助患者延长生命、改善生活质量，同时减轻患者及其家庭因治疗而产生的经济负担。
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种罕见的遗传性疾病，其发病率约为1/16万~1/100万[1]。患者从出生就处于高血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡[2]。
上海市罕见病防治基金会理事长、上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授指出：“HoFH患者是心血管疾病的高危人群，由于现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件，这给患者带来极大的危害。”
瑞百安于今年7月获得国家药品监督管理局批准，成为唯一一个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症的PCSK9抑制剂。中华慈善总会本着最利于患者的原则，以患者急迫需求为出发点，在安进公司的支持下，于瑞百安获批后快速推动慈善援助项目，进一步减轻患者疾病和经济负担。
中华慈善总会王树峰常务副会长对瑞百安慈善援助项目给予充分肯定，他表示：“瑞百安项目一定能够进一步推动我国纯合子型家族性高胆固醇血症诊断治疗水平的提高，使更多的患者特别是罹患疾病的青少年患者能够健康成长，成为自食其力乃至对家庭和社会有所贡献的人。积极践行健康中国2030战略，需要全社会的共同努力。瑞百安慈善援助项目的正式启动也标志着中华慈善总会在罕见病领域的又一建树！”
国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉女士表示：“希望通过瑞百安慈善援助项目，为社会起到一个示范作用，让更多的企业参与进来，支持公益项目，履行社会责任。大家一起来关注罕见病群体，让这个群体的健康权益能够得到更好的保障。”
安进公司全球商业运营执行副总裁穆尔多·戈登表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的治疗需求亟待满足。我们非常高兴能与中华慈善总会及其他行业伙伴一同并肩合作，为不幸罹患此种罕见病的中国患者带来新的希望。作为全球领先的生物技术公司，安进致力于研发突破性治疗手段，帮助身患严重疾病的患者。我们将同中华慈善总会持续合作，尽己所能将瑞百安带给更多中国HoFH患者。”
瑞百安慈善援助项目面向符合申请条件的纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供为期两年的免费药品援助，详细的项目申请信息可参见瑞百安慈善援助项目官方网站。
[1] Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve |
[2] 家族性高胆固醇血症筛查与诊治中国专家共识[J].临床医学研究与实践,2018,3(09):201. |
