上海2024年9月3日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这一认定标志着SKG1108这一创新AAV载体在治疗RP方面的潜力得到了FDA的认可，并使其在未来的开发、上市过程中及上市后有资格享受一系列激励政策，获得FDA的持续支持。
SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体，包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106，将采用前沿设计的编码具有独特结构和功能的全新蛋白的基因直接递送至视网膜，通过特定的基因元素调控在视网膜靶细胞中表达特殊光敏蛋白，从而产生新的光感受器来改善和恢复患者视觉功能。
视网膜色素变性是一种高致盲性遗传性视网膜退行性病变（Inherited Retinal Diseases, IRDs），与超过上百种不同基因突变相关。尽管发病年龄存在差异，大多数视网膜色素变性患者在40岁左右已达到法定失明的程度。该疾病进展初期出现视杆细胞退化，随后视锥细胞逐渐丧失，直至光感受器细胞几乎完全凋亡，视觉功能不可逆地受损，最终导致失明。目前，全球尚无有效的治疗方法能够阻止或逆转光感受器细胞的退化。现有的基因特异性治疗方法仅针对极少数特定基因突变，不适用于大多数视网膜色素变性患者。SKG1108基因治疗采用创新的作用机制，不受限于特定基因突变，通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的退变与丧失、改善和恢复视觉功能，从而有效治疗严重视网膜色素变性，惠及更多急需治疗的患者。
关于孤儿药认定（ODD）
孤儿药认定（ODD），是美国FDA授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为罕见病开发创新治疗方案。获得ODD认定意味着该药物对于治疗某种罕见病的潜力得到了FDA的认可。获得ODD资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后7年的市场独占期、临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费以及获得临床试验资助等优惠政策。
