上海2024年4月3日 /美通社/ -- 2024年4月3日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局正式批准用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善无进展生存期；用于类癌综合征成人患者：接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。
作为全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，索马杜林®确切的疗效、良好的安全性以及便捷舒适的注射体验为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择，提升患者满意度[1],[2] 。
神经内分泌肿瘤（NENs）是一类起源于胚胎的神经内分泌细胞、具有神经内分泌标记物和可以产生多肽激素的罕见肿瘤。其中胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）约占所有神经内分泌肿瘤的55%-70%[3]。在中国，GEP-NETs发病率为1.14/10万[4]，患者平均需要4.8年方可确诊[5]。在 2023年公布的中国第二批罕见病目录中，胃肠胰神经内分泌肿瘤被收录其中，进一步提升了公众对于疾病的认知和关注，推动疾病早诊早治，为患者带来更多获益 。
胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方式涵盖了多种手段，生长抑素类似物（SSA）是针对不可切除和/或转移性胃肠胰神经内分泌肿瘤的一线药物治疗选择[6]。索马杜林®是欧洲神经内分泌肿瘤学会（ENETS）及国内权威指南一致推荐的SSA治疗药物[1]，可显著延长患者的无进展生存期（PFS）达38.5个月[7]，疾病复发风险降低53%[7]，适用人群广，临床证据全，循证等级高[8],[9]。
兰瑞肽中国III期临床研究主要研究者，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授表示："神经内分泌肿瘤是一类少见疾病，但其发病率正逐渐增高，随着临床诊断水平的提升及影像学检查的发展，检出率也在不断上升。在针对中国胃肠胰神经内分泌肿瘤患者的注册研究（PALACE）中，兰瑞肽显示出积极结果。作为ENETS和NCCN指南一致认定的长效生长抑素类似物，我很高兴见证兰瑞肽胃肠胰神经内分泌肿瘤适应症的获批，有望帮助肿瘤患者实现疾病治疗目标，降低神经内分泌肿瘤对生活带来的负面影响，其自我注射将提升治疗依从性，改善患者的生活质量，助力神经内分泌肿瘤患者规范化诊疗。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："作为一家专注于罕见病、肿瘤和神经科学领域的生物制药公司，益普生致力于将罕见病领域创新药物加速引入中国市场。受益于罕见病药物研发和审评的利好政策，可进行深部皮下自我注射的索马杜林®获批用于胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗，为患者提供了更便捷的治疗方案，有效改善患者无进展生存期，助力疾病长程管理，提高患者生活质量。随着胃肠胰神经内分泌肿瘤被纳入《第二批罕见病目录》，未来益普生将积极携手各方力量提升公众对于这一罕见疾病的认知，满足患者亟待解决的治疗需求，履行益普生‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命。"
成立于1929年，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。在罕见病领域，益普生多年持续深耕产品管线，致力于改善罕见病患者无药可医的困境。2019年12月，索马杜林®正式在中国获批用于肢端肥大症治疗，并被纳入国家医保目录。2023年，在国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》中，益普生罕见病产品管线所覆盖疾病均纳入其中，包括肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、先天性胆道闭锁、Alagille综合征、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等。
[1] Salvatori Ret al. Pituitary 2010; 13:115–122 |
[2] Johanson Vet al. Patient Prefer Adherence2012;6:703-10 |
[3] Dasari A, Mehta K,Byers LA, et al. Comparative study of lung and extrapulmonary poorly differentiated neuroendocrine carcinomas: a SEER database analysis of 162,983 cases[J]. Cancer,2018,124(4):807-815.D01:10.1002/cncr.31124. |
[4] Incidence and survival of neuroendocrine neoplasms in China with comparison to the United States |
[5] Dureja S, McDonnell M, Van Genechten D, et al. Global challenges in access to diagnostics and treatment for neuroendocrine tumor (NET) patients. J Neuroendocrinol. 2023;35(6):e13310. |
[6] Pavel M et al.Neuroendocrinology2016;103:172–85 NCCN神经内分泌肿瘤和肾上腺瘤（2023.V1） |
[7] Caplin ME et al. Endocrine2021; 71(2):502–513 |
[8] Sandostatin LAR. Summary of product characteristics, 2018. |
[9] Sandostatin LAR Depot. Prescribing information, 2019. |
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，使我们为100多个国家的患者提供药物。益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问 ipsen.com.
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
益普生 - 有关前瞻性声明的警示说明
本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站（www.ipsen.com）上集团的最新通用注册文件。
