百济神州宣布百悦泽®获FDA加速批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

百悦泽^®是首个且唯一一款获批五项肿瘤适应症，也是首个且唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂

此次批准基于ROSEWOOD试验获得的积极结果，该研究显示相比奥妥珠单抗单药治疗，百悦泽^®与奥妥珠单抗联合治疗取得更高的总缓解率

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2024年3月8日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤创新公司，今日宣布百悦泽^®（泽布替尼）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予加速批准，用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，治疗既往经过至少二线系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。该项适应症的加速批准是基于总缓解率和持续缓解时间，此次批准也标志着百悦泽^®在美国获批第五项B细胞恶性肿瘤适应症。

百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示：“百悦泽^®的加速批准具有重大意义，为初始治疗无效或复发的美国滤泡性淋巴瘤患者提供了首个也是唯一一款BTK抑制剂的治疗方案。百悦泽^®是迄今为止唯一一款在此类恶性肿瘤中展示有效性的BTK抑制剂，其已获批五项肿瘤适应症，在全球同类药物中适应症覆盖最为广泛。这充分展现了百悦泽^®差异化的临床特征，以及我们坚定不移将这项重要治疗选择带给全球患者的决心。”

此次百悦泽^®获得FDA加速批准用于治疗R/R FL是基于ROSEWOOD试验（NCT03332017）中经独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）结果。该适应症后续的完全批准将取决于确证性试验MAHOGANY（NCT05100862）中对临床获益的验证和描述。此前FDA已授予百悦泽^®用于治疗R/R FL的快速通道资格、“孤儿药”资格认定。

ROSEWOOD试验是一项全球性、随机、开放性2期研究，旨在比较百悦泽^®联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗，在217例既往接受过至少二线系统治疗的R/R FL患者中的治疗效果。在该研究中，经IRC评估，百悦泽^®联合奥妥珠单抗组的ORR达到69%，而奥妥珠单抗单药组的ORR为46%（P=0.0012），中位随访时间约为 20 个月。百悦泽^®联合治疗组取得了持久缓解，18 个月缓解持续时间（DOR）无事件率为69%。ⁱ

百悦泽^®联合奥妥珠单抗耐受性良好，其安全性结果与既往研究中对该两种药物的观察结果一致。ⁱ 在接受百悦泽^®联合奥妥珠单抗治疗的患者中严重的不良事件发生率为35%。有17%的患者由于不良事件而终止百悦泽^®治疗。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部门负责人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers医学博士表示：“罹患滤泡性淋巴瘤的患者时常经历疾病复发，或治疗无缓解，他们在病程中需要更多的治疗选择。而ROSEWOOD试验结果显示，使用泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者具有显著的临床优势。”

国际滤泡性淋巴瘤基金会表示：“罹患滤泡性淋巴瘤通常会对患者的生活带来巨大影响，且目前在治疗上极具挑战，尤其是那些既往接受过治疗但病情仍在进展或经历复发的患者。然而，临床证明有效且耐受性良好的新治疗方案的出现，例如使用泽布替尼等新一代BTK抑制剂与现有疗法的结合，为晚期滤泡性淋巴瘤患者带来了希望。”

除了R/R FL以外，百悦泽^®在美国已获批用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者；既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤患者；既往接受过至少一种含CD20抗体治疗方案的R/R边缘区淋巴瘤患者；以及慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤患者。百悦泽^®也是首个且唯一在全球3期ALPINE试验中头对头对比伊布替尼，在R/R CLL中显示出无进展生存期（PFS）优效性的BTK抑制剂。近期发布的更长随访期数据显示，百悦泽^®对比伊布替尼持续展示了PFS获益的优势。在多个主要亚组中均观察到了持续的PFS获益，包括高风险的伴有17p缺失或TP53突变的患者人群。

百悦泽^®已在全球70个市场获批多项适应症，包括美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、中国、韩国和瑞士等，并正在全球开发更多适应症。截至目前，百悦泽^®全球临床开发项目已在29个国家和地区入组超过5,000例受试者。

关于滤泡性淋巴瘤

滤泡性淋巴瘤（FL）是第二常见非霍奇金淋巴瘤（NHL）类型，占所有NHL病例的22%。ⁱⁱ 在美国，每年有大约15,000例患者确诊。ⁱⁱⁱ虽然FL仍无法治愈，但患有该疾病的患者可以长期存活。五年生存率约为90%，约一半被诊断为FL的患者可存活近20年。^iv

关于百悦泽^®（泽布替尼，英文商品名BRUKINSA^®）

百悦泽^®是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽^®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百济神州为全球患者提供百悦泽^®治疗的能力和承诺；百悦泽^®联合奥妥珠单抗治疗R/R FL患者的临床获益；百济神州推进百悦泽^®（尤其是用于治疗R/R FL）未来临床开发、注册申报和商业化；以及百济神州在“关于百济神州”标题下提及的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近年度报告10-K表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献