博腾生物CGT药物研发、生产及注册申报成都站沙龙顺利举办

苏州2023年8月8日 /美通社/ -- 2023年8月2日，基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务全国巡讲沙龙-成都站成功举办。本次沙龙由博腾生物联合战略合作伙伴赛赋医药、三卿生物、军科正源、昆拓主办，汇聚众多CGT行业专家，围绕当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报过程中所遇到的问题及挑战展开了热烈的讨论，共同为CGT行业发展贡献力量。

博腾生物营销部副总经理阎宇代表主办方向所有参会者表示了热烈的欢迎，衷心希望此次沙龙能够促进CGT创新药企和行业专家们之间的交流，共同探讨CGT产业备受关注的话题，协力解决药物研发、生产及注册申报中遇到的问题。博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO服务，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等。除了发挥端到端的平台优势，我们也致力于整合优质资源，在为客户提供便捷高效、更有价值服务的同时，促进基因与细胞治疗产业链上下游协同发展。

国科赛赋（深圳）总经理韦娜以"细胞制剂IIT与IND双轨制融合下的临床前研究"为主题，针对细胞产品双轨制申报（IIT与IND）模式下，临床前研究的关键点、研究策略进行介绍。她分享了研究者发起的临床研究（IIT）的发展情况，美国、欧盟及中国IIT研究及监管现状；针对细胞制剂，从IIT备案、IND申请两方面进行了对比，并针对两个申报模式下，细胞制剂如何进行临床前研究以及真实的研究案例进行分享。

博腾生物细胞治疗工艺开发副总经理胡迪超博士以"细胞治疗药物的进展以及CMC挑战"为主题，他指出90%以上的肿瘤为实体瘤，实体瘤治疗仍存在CAR-T细胞归巢、肿瘤微环境等问题，而血液瘤治疗也存在复发等问题，因此仍需要基础科学的不断发展和理解、细胞药物临床经验的不断积累和总结以及对靶点和CAR序列进行不断优化和设计。此外，细胞治疗药物与其它治疗手段联用或细胞治疗药物联用很可能是未来治疗实体瘤的重要手段。细胞治疗药物的开发要秉承"以终为始"、"质量源于设计"以及"产品"的思维，每一步都需按照药物的基本属性开展。细胞治疗药物的种类和细分方向繁多，技术路线非常多样化和个性化，这对于CMC的开展造成非常大的挑战。此外，细胞治疗药物的研发成本和生产成本也是制约行业发展的瓶颈，随着工艺技术的不断发展以及供应链的不断完善和体量增大，未来细胞治疗药物的成本将大幅降低。药物的开发是一种高投入、长周期的行业，只有通过资源共享、分工合作才能大幅降低研发成本的投入和加快项目推进。

三卿生物联合创始人李丹以"细胞治疗药物IND注册申报与资料准备要点"为主题，她指出细胞和基因治疗药物注册申报过程中，药学、非临床、临床等不同模块的合规性和关键问题是大家较为关注的焦点。报告对细胞治疗药物IND注册申报及资料准备过程的关键问题和要点进行了汇总和详细介绍：结合当前法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对不同细胞治疗产品（以CAR-T、干细胞为例）立项、早期研发、药学研究、非临床研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点进行了介绍；对pre-IND及IND申请时的资料要求、关注点及常见问题进行了讲解，分享了在进行GCT治疗药物IND申报过程中遇到的问题和相关经验，以期对各位同仁在药物开发过程中有所启发及帮助。

军科正源首席科学官董立厚博士以"基于AAV载体基因治疗药物临床评价策略探讨"为主题，他表示不同于传统的大小分子药物，rAAV载体介导的基因治疗药物具有自身的结构和功能特点，其临床评价策略也更具特殊性和复杂性，需要综合考虑风险获益，采取具体问题具体分析的基本原则，开展临床试验评价。其中生物分析涉及分子、细胞、免疫学等多平台生物分析技术，军科正源建立了包括基因、分子、细胞等多个水平的生物分析方法对临床生物样本中的某rAAV载体药物的生物分布和载体脱落、生物标志物及免疫原性等指标进行生物分析，为该药物临床有效性及安全性评价提供坚实的数据支持。

昆拓高级项目经理张黔以"标准化临床试验运营管理助力精准治疗研发"为主题，她指出标准化临床试验运营管理不是刻板的规则和要求，是统一标准加上灵活的配置实现质量稳定和风险可控。标准化临床试验运营管理不仅可以助力细胞治疗的临床开发，也可以为细胞治疗上市后的使用提供操作方案。昆拓通过丰富的细胞治疗临床开发经验和更全面的行业经验总结和整理细胞治疗的标准化临床试验运营管理更好地助力细胞治疗临床开发。

博腾生物分析高级经理孙文华博士以"基因与细胞治疗药物的质控要点与方法开发"为主题，她指出基因治疗药物包括重组病毒类，核酸类和细胞治疗类等多种类型，与传统药物相比，基因治疗药物更加多样化，工艺也更加复杂，因此，亟需开发适当的分析方法进行有效的质控分析。报告结合相关法规及指导原则，以AAV，mRNA和Car-T细胞为例，展示了三种产品的质量控制策略和相关检测案例。对于三种产品的一些关键质量属性，博腾生物平台开发了多种分析方法，进行正交对比分析，从多个维度去表征产品的质控要点，更好的助力工艺开发过程和产品稳定性研究。博腾生物已经全面建成CGT分析检测平台，针对质粒，LV，AAV，细胞，mRNA和活菌类产品开发了300+的分析方法，并且在持续开发更加灵敏，准确，和稳定的分析方法，满足客户的不同项目中工艺开发，放行和稳定性研究中的检测需求。