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中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市2023年5月31日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业 -- 亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司原创1类新药奥雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克®）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，被纳入"拟突破性治疗品种"公示名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。
这是耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。该适应症的上市申请于2022年7月获NMPA受理并被纳入优先审评程序，将支持耐立克®获得完全批准。此外，耐立克®已获得两项CDE授予的优先审评资格，呈现明显的临床价值与优势。
突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总之，突破性治疗品种的审评政策将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。
GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突变。TKI的出现，改善了这类GIST患者的预后。然而，在SDH缺陷型GIST这一罕见的亚型GIST治疗领域，却存在巨大的、未被满足的临床需求。据悉，SDH缺陷型GIST患者通常对现有的TKI药物不敏感，虽然早期的局限性患者可通过手术治疗，但大部分患者仍然会复发[1]-[5]。目前尚无针对复发和晚期SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案[1]-[5]，5年无事件生存率（EFS）仅为24%[4]。
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代TKI, 是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML-CP或加速期CML（CML-AP）的成年患者。耐立克®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。而在血液肿瘤领域的临床开发与应用之外，耐立克®在多个临床前GIST模型中呈现了抗肿瘤活性，并得到临床数据的初步验证。值得一提的是，该品种在SDH缺陷型GIST患者中呈现出令人振奋的抗肿瘤活性。一项在中国进行的Ib/II期研究最新数据显示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的临床获益率（CBR）高达93.8%[6]，该临床研究也因此连续两年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会展示。
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示："十分感谢相关政府部门对耐立克®临床价值的认可！此次耐立克®拟获纳入突破性治疗品种，显示其在SDH缺陷型GIST领域具有重大的临床潜力和价值，也是该药物开发过程中在血液肿瘤之外的又一个重要里程碑。我们将继续与CDE保持紧密沟通，以期进一步加速相关适应症在中国的开发速度，早日惠及患者。"
参考文献：
1. Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
2. Call JW, Wang Y, Rothschild S, et al. Treatment responses in SDH-deficient GIST. LRG Science, https://liferaftgroup.org/2019/08/treatmentresponses-in-sdh-deficient-gist.
3. Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
4. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
5. Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/"Wildtype" gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.
6. Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540).
