科学探索，护罕未来
上海2022年11月8日 /美通社/ -- 第五届中国国际进口博览会上，辉瑞罕见病以"科学致胜 为爱护罕"为主题再赴"进博之约"， 充分展示了辉瑞深耕罕见病领域、为中国罕见病诊疗带来创新改变的决心。辉瑞与中国心血管健康联盟启动战略合作。双方将共同开启"心衰特殊病因中国模式建设项目"，通过对中国心衰特殊病因的探索，展开对我国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)诊疗现状的规律总结与思考，促进全面提升临床医生认知水平，助力心衰对因诊疗，推动以ATTR-CM为代表的心衰特殊病因的中国模式诊疗体系建设。
第五届进博会现场，心衰特殊病因中国模式建设项目正式启动 （从左到右依次是： 辉瑞全球生物制药商业集团中国区罕见病事业部ATTR治疗领域团队代理负责人潘慧，辉瑞全球生物制药商业集团中国区首席医学事务官、副总裁曹峻洋博士，辉瑞全球生物制药商业集团中国区副总裁、市场准入负责人钱云，复旦大学附属中山医院心内科副主任周京敏教授，辉瑞全球生物制药商业集团中国区罕见病事业部总经理宋发贤，辉瑞中国沟通部负责人郭锦）
中国心血管健康联盟副主席、苏州工业园区心血管健康研究院院长、北京大学第一医院霍勇教授，中国心衰中心联盟主席、北京医院心脏中心主任杨杰孚教授，中国心血管健康联盟执行秘书长曾文明，复旦大学附属中山医院心内科副主任周京敏教授，辉瑞全球生物制药商业集团中国区总裁彭振科，辉瑞全球生物制药商业集团中国区罕见病事业部总经理宋发贤等通过线上线下相结合的方式出席大会，共同见证"心衰特殊病因中国模式建设项目"的正式启动，分享我国心衰特殊病因诊疗发展的宝贵经验。
辉瑞全球生物制药商业集团中国区总裁彭振科表示："罕见病是辉瑞长期关注并不断投入的领域，在‘科学致胜 为爱护罕'理念的指引下，辉瑞充分发挥深厚积淀和卓越见识，积极探索打通罕见病诊疗全链路环节，引领行业发展。通过与中国心血管健康联盟的战略合作，双方将以实际行动推动罕见病单病种诊疗突破，造福更多国内ATTR-CM患者，为提升整体心衰诊疗水平，降低心血管死亡事件做出贡献。"
辉瑞全球生物制药商业集团中国区总裁彭振科
强强联手 助力心衰特殊病因中国模式建设
心衰是各种心脏疾病的严重表现或晚期阶段，随着医疗水平的提升，心脏疾病患者的生存期得以延长，也导致我国心衰患病率呈持续升高的趋势。相关数据显示，我国心血管疾病患者共有3.3亿，心衰患者高达890万[1]。而ATTR-CM作为一种罕见的、进行性的浸润性心肌病，其症状与临床中常见的心衰症状非常相似[2]。
霍勇教授表示："心力衰竭被认为是二十一世纪心血管领域的重大公共卫生挑战。近年来，我国心衰诊疗获得长足进展，但仍有相当一部分患者，他们受困于ATTR-CM等临床特异性不明显的特殊病因，多次辗转于多家医院、多个科室，苦不堪言。建设心衰特殊病因的中国模式，探究心衰不同病因，针对性加以干预，同时，提升下级医院对ATTR-CM等心衰特殊病因的精准鉴别能力，打通‘筛-诊-治'全链路的闭环，进一步提升整体心衰诊治水平，很有必要。 "
随着人口老龄化加剧，我国高龄人群的心衰年发病率处于持续增长趋势。杨杰孚教授强调："在面对心衰患者时，要积极运用多学科协同、数字化工具辅助检查等手段，加强对于我国老年人心衰病因，尤其是ATTR-CM等心衰特殊病因的精准筛查，这对心衰患者的诊断、临床评估、用药策略、预后判断有着重要作用。"
因此，辉瑞携手中国心血管健康联盟共同发起此次合作。曾文明指出："中国心血管健康联盟是中国心血管防治战线的前哨。此次和辉瑞并肩合作，合力建设心衰特殊病因中国模式建设的同时，也将提升我国心衰对因诊断精准度，为更多中国心衰特殊病因，尤其是ATTR-CM患者带来持续化、规范化的治疗获益。"
早诊早筛 精准诊断ATTR-CM等心衰特殊病因
为了加强落实包括ATTR-CM在内的心衰疾病的预防筛查、转诊直通等诊疗路径，提高医疗服务的标准化和均质化，心衰特殊病因中国模式建设项目重点聚焦前端筛查环节，通过对因治疗提升心衰诊疗率，同时强化对患者后续诊治的系统性判断。
"我国心衰患病人数持续升高，且心衰患者的病因复杂，如何在前端精准识别心衰成因并采取对因治疗方案，是我国心衰诊疗如今面临的一大挑战。"周京敏教授表示，"ATTR-CM作为潜在心衰病因的一种，目前已有对因治疗方案，这是我国心衰患者的福音。在心衰患者群体，尤其是老年人群中，开展ATTR-CM针对性筛查，提高诊疗效率，不仅将提升ATTR-CM患者的精准治疗，也将对推动心衰特殊病因的中国模式建设将起到关键作用。"
近年来，辉瑞与中国心血管健康联盟保持着长期合作关系，在诸多方面取得一系列显著成果，如：提升心衰临床诊疗质量与对因诊断规范，建立心衰质控标准，提升心衰患者管理及诊疗水平均质化，助力心血管专科及多学科综合诊疗（MDT）能力建设，提高临床医生对心衰患者的管理水平。
"辉瑞始终在罕见病领域不断开拓，以解决更多中国患者尚未满足的需求。作为非常典型的罕见病诊疗创新路径，ATTR-CM需要打通诊断，治疗，管理以及双向转诊罕见病诊疗链路多环节，分级诊疗等形成全链路闭环，从而推动罕见病精准、规范化诊疗。" 辉瑞全球生物制药商业集团中国区罕见病事业部总经理宋发贤强调，"辉瑞坚定 ‘让每一位罕见病患者重启新生'的承诺，精准找到罕见病患者痛点，聚力打通诊疗路径"堵点" ，针对性解决问题难点，积极探索并搭建罕见病单病种诊疗体系，推动区域‘医联体'的建立，提升ATTR-CM等心衰特殊病因患者诊疗的有效性、便捷性，加速实现患者早筛、早诊、早治，助推‘健康中国2030'心血管疾病防治目标的实现。"
[1]国家心血管病中心《中国心血管病健康和疾病报告2021》
[2] 中华医学会心血管病学分会心力衰竭学组,中华心血管病杂志编辑委员会. 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识[J]. 中华心血管病杂志,2021,04:324-332.
