瑞士巴尔2022年2月24日 /美通社/ -- Orpha Labs AG是一家临床阶段生物制药公司,专注于需求尚未得到满足的疾病。该公司今天宣布,在II型白细胞粘附缺陷患者(简称“LAD-II”)中启动ORL-101的三期试验。Orpha Labs AG正在与研究人员合作,将患者从去年启动的一项同情用药研究转到这项三期研究。
“从同情用药计划中获得的数据是我们后期临床开发活动的宝贵指南。我们期待着将LAD-II患者招募到我们的三期研究中,并在美国启动滚动提交新药申请(NDA),”Orpha Labs AG创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat表示。“对于LAD-II患者及其照护者来说,这是非常重要的一步。我对这一发展感到非常兴奋,”Rappaport医学院儿科和免疫学荣誉教授、Orpha Labs AG科学咨询委员会主席Amos Etzioni博士表示。
Orpha Labs AG已被美国食品和药物管理局(FDA)授予ORL-101“罕见儿科疾病资格”认定,该药正在接受治疗LAD II的调查。如果新药申请(NDA)获准将ORL-101用于治疗LAD-II,Orpha Labs AG将有资格从FDA获得优先审查凭证(PRV)。PRV可用于在后续上市营销申请中获得优先审核。此外,FDA已授予ORL-101“孤儿药资格”,这将使该药在获得批准后享受七(7)年的营销专权。Orpha Labs AG还获得了FDA的快速通道认定,这可能加速ORL-101治疗LAD-II的开发和批准过程。
有关三期试验的更多信息,请访问orphalhos.com。