苏州2022年2月3日 /美通社/ -- 2022年2月3日，开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）欣然宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已于当地时间2022年2月1日完成首例受试者入组及给药。GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。
该项在美国开展的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、剂量递增研究，以评估GT20029（凝胶）在健康受试者中单次剂量递增和在雄激素性脱发或痤疮受试者中多次剂量递增后的安全性、耐受性和药代动力学等特征。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“我们非常高兴看到GT20029美国临床试验的全面启动，这意味着开拓药业第四个创新药物开始国际化发展的尝试。临床前研究显示GT20029通过降解AR蛋白可以有效阻断AR的信号通路和其生理功能，在局部产生疗效的同时，可以通过限制皮肤渗透达到减少全身药物暴露以获得更好的安全性。作为全球首家研发外用PROTAC的公司，我们将加速在临床阶段探索GT20029的安全性、最优剂量和用药频次的进程，希望为全球数亿雄激素性脱发和痤疮群体带来更多创新有效的治疗选择，同时也为PROTAC技术运用于局部表面的药物靶点提供成功的案例。”
关于GT20029
GT20029通过降解雄激素受体蛋白可以有效阻断雄激素受体的信号通路和其生理功能。GT20029在临床前研究中显示出的有效性优于其他小分子AR拮抗剂，在局部产生疗效的同时，GT20029能够有效减少系统的药物暴露，避免相关口服治疗药物的副作用。
2021年4月，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准GT20029开展I期临床试验，用于雄激素性脱发和痤疮的治疗。2021年7月28日，GT20029中国I期临床试验完成首批受试者给药。2021年7月，GT20029获得美国食品药品监督管理局(FDA)的I期临床试验许可。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGF-β双靶点抗体、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的80多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn。
