东京2022年1月18日 /美通社/ -- 卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，下文简称“卫材”）近日宣布，卫材已与Roivant Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：ROIV，总部：英国伦敦，下文简称“Roivant”）的一家子公司签订许可协议，独家授予Roivant试验性抗癌药H3B-8800的全球研究、开发、生产和销售权。H3B-8800（Roivant开发代码：RVT-2001）是一种剪接调节剂化合物，由卫材的美国研发子公司H3 Biomedicine Inc.发现，目前正在作为试验性抗癌药进行开发。
H3B-8800是一种口服可利用的剪接因子3B亚基1（SF3B1）的小分子调节剂，由H3 Biomedicine Inc.发现。在基于遗传密码的蛋白质合成过程中，剪接可去除蛋白质合成不需要的信使前体RNA（mRNA）碱基序列的内含子。在多种恶性血液病和实体瘤中均可观察到编码剪接因子的基因突变。SF3B1是特别常见的剪接因子基因突变。1,2H3B-8800可结合SF3B1，并通过消除对癌症患者mRNA剪接的破坏，在临床前模型中表现出明显的抗肿瘤活性。3卫材和H3 Biomedicine目前正在美国和欧洲对携带SF3B1突变的骨髓异常增生综合征患者开展一项H3B-8800的I期临床试验。
根据协议条款，卫材将获得H3B-8800的合同预付款、开发和注册里程碑付款，上市后还将根据H3B-8800的销售收入，获得特定比例的特许权使用费。
Roivant是一个具有独特商业模式的生物制药公司。Roivant建立并发起了多家子公司，合称为“Vants”，在不同的治疗领域进行高效的临床开发工作。卫材认为，与Roivant签署的本许可协议将有助于推动H3B-8800的价值最大化。卫材将继续加速其基于前沿癌症研究的新药发现，竭力解决癌症患者、患者家庭和医疗服务提供者的各种需求并增加其获益。
1 Yoshida, et al. (2011). Frequent pathway mutations of splicing machinery in myelodysplasia. Nature 478(7367): 64-69. doi: 10.1038/nature10496. |
2 Seiler, et al. (2018). Somatic Mutational Landscape of Splicing Factor Genes and Their Functional Consequences across 33 Cancer Types. Cell Reports 23(1): 282-296.e4. doi: 10.1016/j.celrep.2018.01.088. |
3 Seiler, et al. (2018). H3B-8800, an orally available small-molecule splicing modulator, induces lethality in spliceosome-mutant cancers. Nature Medicine 24(4): 497-504. doi: 10.1038/nm.4493. |
