日本东京2021年12月8日 /美通社/ -- 2021年11月12日，渤健（Nasdaq：BIIB）和卫材株式会社（日本东京）宣布，ADUHELM™（aducanumab-avwa）III期临床试验中1,800多例患者的约7,000份血浆样品的数据显示，在阿尔茨海默病中，血浆p-tau降低与认知和功能下降减缓之间存在统计学显著性相关性。血浆p-tau181降低也与淀粉样β斑块降低相关。由独立实验室对从两项关键性ADUHELM III期EMERGE和ENGAGE试验中抽取的血浆样品进行预先设定的分析。近日在11月9-12日于马萨诸塞州波士顿举行的阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布了这些发现。
该分析强调，经血浆p-tau181测量，与安慰剂相比，ADUHELM可显著降低tau（阿尔茨海默病的明确特征）病理学特征。ADUHELM治疗剂量越高和持续时间越长，效果越显著。在接受ADUHELM治疗的患者中，血浆p-tau181的显著降低也与认知和功能下降减缓存在统计学显著性相关性。此外，分析表明血浆p-tau181的变化与淀粉样β斑块降低之间存在统计学显著性相关性，表明ADUHELM对阿尔茨海默病两个核心病理学特征存在影响。
渤健研发部负责人Alfred Sandrock, Jr.博士表示：“我们现有稳健且一致的数据表明，ADUHELM可对阿尔茨海默病的两种明确核心病理学特征产生影响，并且有大量证据表明血浆p-tau181的变化与疾病进展减缓之间存在治疗相关性。我们致力于继续生成数据，相信这些新发现将有助于指导治疗选择，并推进阿尔茨海默病的研究，包括诊断和疾病监测。”
结果表明，在两项III期试验中，与安慰剂相比，ADUHELM以剂量和时间依赖性方式显著降低血浆p-tau181。在EMERGE高剂量组中，p-tau较基线降低13%（p<0.001），而在安慰剂组中，p-tau较基线升高8%；在ENGAGE高剂量组中，p-tau较基线降低16%（p<0.001），而在安慰剂中，p-tau较基线升高9%。
在III期试验的所有4项临床结局指标中，血浆p-tau181的显著降低与临床衰退减缓相关。EMERGE和ENGAGE中这些终点的相关值分别如下：临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）评分分别为R=0.11（p=0.0166）和R=0.14（p=0.0005）；简易精神状态检查表（MMSE）分别为R=-0.21（p<0.0001）和R=-0.15（p=0.0002）；阿尔茨海默病评估量表-认知分量表（ADAS-Cog 13）分别为R=0.17（p=0.0001）和R=0.15（p=0.0002）；阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动量表-轻度认知障碍版本（ADC-ADL-MCI）分别为R=-0.12（p=0.0086）和R=-0.14（p=0.0010）。
血浆p-tau181的变化也与淀粉样β正电子发射断层成像（PET）标准化摄取值比值（SUVR）的变化显著相关：EMERGE：R=0.38，p<0.0001；ENGAGE：R=0.42，p<0.0001。
瑞典隆德大学和斯科讷大学医院神经学教授Oskar Hansson博士（在CTAD会议上领导了口头最新演讲）表示：“这些数据不仅显示了ADUHELM清除淀粉样β斑块和降低血浆p-tau水平的能力之间的重要联系，而且还表明这些降低与减缓认知功能下降显著相关。对近两千名患者所进行的研究为了解这种复杂疾病中相互关联的病理动力学提供了宝贵的见解。”
阿尔茨海默病的两个病理学特征 -- 淀粉样β斑块和神经原纤维缠结（由异常的p-tau组成） -- 破坏了神经元之间的通信，导致脑功能丧失，以及神经变性和临床衰退，这些都可以从阿尔茨海默病的早期开始出现。
渤健还提供了IIIb期重新给药研究EMBARK的数据，EMBARK研究了阿尔茨海默病患者在重新开始治疗前长时间暂停ADUHELM治疗（平均时间为1.7年）的影响。研究表明，在治疗间隔期间，与安慰剂组相比，高剂量组淀粉样β斑块的减少得以维持。尽管治疗终止后疾病继续进展，但支持ADUHELM的各个临床终点数值差异仍得以保持。
EMBARK基线数据强调，需要进一步的科学证据以更好地理解终止抗淀粉样蛋白治疗的影响以及其他潜在病理过程在疾病进展中可能发挥的作用。
EMBARK不是随机研究，因此入组患者时可能存在选择偏倚；对这些数据进行解读时，必须权衡研究中个体间剂量、暴露持续时间和治疗间隔期异质性的潜在影响。该分析来自早期阿尔茨海默病的现有最大临床试验数据集，其中包括来自EMERGE、ENGAGE、PRIME和EVOLVE的1,856例经筛查患者。
关于ADUHELM™（aducanumab-avwa）注射液100 mg/mL
ADUHELM适用于治疗阿尔茨海默病。应在轻度认知受损或轻度痴呆疾病阶段患者（开始在临床试验中进行治疗的人群）中开始ADUHELM治疗。没有关于在早于或晚于所研究疾病阶段开始治疗的安全性或有效性数据。基于在接受ADUHELM治疗的患者中观察到的淀粉样β斑块减少，该适应症在加速批准中获得批准。该适应症能否最终获得正式批准将取决于确证性临床试验中对临床获益的验证结果。
Aducanumab-avwa是一种针对β淀粉样蛋白的单克隆抗体。脑内淀粉样β斑块蓄积是阿尔茨海默病的明确病理生理学特征。ADUHELM的加速批准基于临床试验数据，这些数据显示ADUHELM可减少淀粉样β斑块（一种可合理预测临床获益的替代性生物标志物），从而减缓临床衰退。
ADUHELM可引起严重副作用，包括：淀粉样蛋白相关影像异常或“ARIA”。ARIA是一种常见的副作用，通常不会引起任何症状，但可能很严重。虽然大多数人没有症状，但有些人可能有头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心等症状。患者的医务人员将在ADUHELM治疗前和治疗期间对患者进行磁共振成像（MRI）扫描，以检查是否存在ARIA。ADUHELM也可引起严重过敏反应。ADUHELM最常见的副作用包括：脑部肿胀，伴或不伴脑内或脑表面小出血点（ARIA）；头痛；和跌倒。患者应致电其医务人员以寻求关于副作用的医疗建议。
自2017年10月以来，渤健和卫材株式会社在全球范围内合作共同开发以及共同推广Aducanumab。
关于渤健
作为神经科学的先锋，渤健为全球罹患严重神经疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Sir Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物科技公司之一。如今，渤健拥有治疗多发性硬化症的领先药物组合，推出了首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，并正在提供首个也是唯一获批用于阿尔茨海默病明确病理学特征的治疗方法。渤健还在进行生物类似药商业化，并致力于推进神经科学领域行业的最多样化渠道，这将改变具有高度未满足的医疗需求的若干领域患者的标准治疗。
2020年，渤健发起了一项为期20年、耗资2.5亿美元的大胆倡议，旨在解决气候、健康和公平等密切相关的问题。Healthy Climate, Healthy Lives™旨在消除公司运营中的化石燃料，并与知名机构建立合作关系，以推进科学进步、改善人类健康结果，并为医疗水平低下的社区提供支持。
该公司经常在其网站www.biogen.com上发布对投资者而言可能很重要的信息。欲了解更多信息，请访问www.biogen.com，并在社交媒体-Twitter、LinkedIn、Facebook、YouTube上关注渤健的账号。
关于卫材株式会社
卫材株式会社是一家总部位于日本的领先全球制药公司。卫材株式会社的企业理念基于关心人类健康（hhc）理念，即将患者及家属的利益放在首位，为提升其福祉做出贡献。公司凭借研发机构、生产基地和营销子公司的全球网络，致力于通过针对医疗需求未得到充分满足的靶病灶提供创新产品，尤其侧重于神经学和肿瘤学战略领域，实现公司的hhc理念。
卫材计划利用从阿尔茨海默病治疗药物研发和上市中获得的经验，建立“卫材痴呆平台”。卫材计划通过该平台构建“痴呆生态系统”，与医疗机构、诊断开发公司、研究组织和生物风险投资公司等合作伙伴以及私人保险机构、金融业、健身俱乐部、汽车制造商、零售商和护理机构等合作伙伴合作，为痴呆患者及其家庭带来新的福祉。欲了解更多关于卫材株式会社的信息，请访问https://www.eisai.com。
渤健安全港
本新闻稿中包含前瞻性声明，包括根据1995年美国《私人证券诉讼改革法案》中的安全港条款就ADUHELM的潜在临床疗效；ADUHELM的潜在获益、安全性和有效性；阿尔茨海默病的治疗；EMBARK研究的结果；渤健与卫材合作的预期效益和潜力；临床开发计划、临床试验和数据解读和公布；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性方面作出的陈述。这些前瞻性声明可通过诸如“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期望”、“预测”、“意向”、“也许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“将”等词语和其他类似意义的词语来识别。药物开发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目最终会成功实现产品的商业化。早期临床试验的结果可能无法代表后期或更大规模临床试验的完整结果或各项结果，也不能确保药物会获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所公布的科学数据。
这些声明涉及可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在实质性差异的风险和不确定性，包括但不限于临床试验期间获得的额外数据、分析或结果可能产生的非预期问题；不良安全性事件的发生；非预期成本或延迟的风险；其他非预期障碍的风险；未能保护和执行渤健的数据、知识产权和其他专有权以及与知识产权索赔和异议相关的不确定性；与当前和未来潜在的医疗改革相关的风险；产品责任索赔；第三方合作风险；以及持续存在的COVID-19疫情对渤健业务、运营结果和财务状况的直接和间接影响。上述前瞻性声明列出了很多可能导致实际结果与渤健在任何前瞻性声明中预期的结果不同的因素，但并未覆盖全部的可能因素。投资者应考虑这一警示性声明，以及渤健最近的年度或季度报告以及渤健向美国证券交易委员会提交的其他报告中确定的风险因素。这些前瞻性声明基于渤健目前的信念和预期，仅在本新闻稿发布之日发表。渤健无任何义务公开更新任何前瞻性声明，无论该等更新是基于新信息、未来开发，或者任何其他原因。
