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韩国首尔和马里兰州银泉市2021年10月29日 /美通社/ -- 专门开发罕见肌肉骨骼疾病新药的ImmunoForge公司（联席首席执行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang）报告说，他们正在开发的用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)和多发性肌炎(PM)的候选新药PF1801已获得美国食品及药物管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗多发性肌炎。
FDA将治疗罕见的不治之症或危及生命的疾病的治疗方案认定为“孤儿药”。获得“孤儿药”认定后，ImmunoForge将可享受多种优惠，比如免除NDA/BLA申请费、对符合条件的临床试验实行税收减免，以及在批准上市后享有七年的独家权利。
多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病；该病的病因尚未明确。杜氏肌营养不良是一种罕见病，由一种名为Dystrophin（肌营养不良蛋白）的基因的缺失或改变而引起。该病患者（通常是年轻男孩）会出现肌肉流失，最终导致死亡。ImmunoForge公司联席首席执行官Sung-Min Ahn博士指出：“这款孤儿药的认定对于确认PF1801作为罕见肌肉骨骼疾病疗法的潜力具有重大意义，我们希望它与我们正在开发的各种新药一起，成为罕见病患者的希望源泉。”
这是ImmunoForge第二次从FDA获得PF1801的孤儿药资格认定。去年，他们获得了PF1801治疗杜氏肌营养不良和多发性肌炎适应症的“孤儿药”称号，他们目前正在准备与日本合作伙伴召开PMDA pre-IND会议，并且在讨论在今年内推进许可合同和技术转让。
ImmunoForge最近完成了来自几家投资开发公司的B轮融资，并且正在准备生产PF1801明年初在国外进入二期临床研究所需的临床试验药物，同时根据开发时间表为FDA的IND审批准备数据。
ImmunoForge还在美国设有分公司，并通过聘用Jim Ballance博士担任美国分公司总裁加强了其全球竞争力。Jim Ballance博士曾在PF1801的最初开发商PhaseBio公司担任过副总裁。
ImmunoForge是一家由Gachon University Gil Hospital（韩国嘉川大学吉尔医院）Gachon Genetic Science Research Institute（嘉川遗传科学研究所）所长Sung-min Ahn博士和Kiho Chang于2017年共同创立的公司。Kiho Chang曾在Dong-A Pharmaceuticals (KRX: 000640)、LG Life Sciences (KRX: 051910)和Anguk Pharmaceutical (KRX: 001540)等公司开发新药并积累了超过25年的全球技术转让经验。公司的目标是在罕见肌肉骨骼疾病领域发展成为像Alexion这样的世界级公司。ImmunoForge联席首席执行官Kiho Chang表示：“基于最近的B轮融资和美国FDA的孤儿药资格认定，ImmunoForge将推动新药的全球临床开发和全球技术转让，并力争在2023年之前在KOSDAQ上市。ImmunoForge将发展成为目前缺乏有效疗法的罕见肌肉骨骼疾病领域的全球生物风投企业。”
