海南博鳌2021年10月8日 /美通社/ -- 2021年9月30日（海南·博鳌），香港维健医药集团（“维健医药”）与中国罕见病联盟正式签署五年战略合作协议。此次战略合作涉及罕见疾病登记研究、制定单病种诊疗指南和规范、医生培训和患者教育等多方面。维健医药将与中国罕见病联盟共同致力于促进以罕见病为重点的临床诊疗和疾病管理综合能力建设，提升罕见病防治与保障水平等。
左：中国罕见病联盟执行理事长李林康 右：维健医药创始人、董事长兼总裁王威
同日，作为双方战略合作的第一个项目《2022年中国尿素循环障碍诊断、治疗和管理指南》的启动会在博鳌举办，会议得到海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局（“乐城管理局”）和博鳌乐城维健罕见病临床医学中心的大力支持。
维健医药与中国罕见病联盟签约的意义
此次战略合作在整合中国罕见病防治资源，调动医疗机构、科研院所、社会团体、医药企业多方，共同推动罕见病诊疗诊治，提高罕见病治疗水平，最终受益于患者。
维健医药是一家立足中国、面向全球的创新型生物制药公司，总部设在中国香港，在杭州、上海、北京设有运营中心，在海南博鳌运行中国第一家罕见病管控式用药平台，并在日本、新加坡和欧洲设有代表处，同时还战略参股美国新技术孵化中心（CET）、与日本东大病院合作成立孵化器。维健医药主要通过加速国际生物技术公司的新型突破性疗法进入目标市场，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。以患者为中心是维健医药始终不变的初衷，集团将致力于为有需要的患者和家庭提供可及性和可负担性的治疗方案。维健医药与中国罕见病联盟战略合作，正是为了充分发挥维健的优势，和联盟紧密合作，共同完善中国罕见病健康生态体系，以期更广泛更深入地服务罕见病患者群体。
维健医药如何共建罕见病健康生态系统
维健医药将利用其独特的双轮驱动业务模式助力罕见病药物全球创新药物可及性。1）授权引进模式（License in），引进国外在研及已上市的罕见病创新疗法，在以中国和东南亚市场为主导的全球范围进行研发、注册及商业化开发，实现患者全国用药可及；2）管控式用药模式（Managed access），基于以乐城为主的管控式用药特殊政策，建立中国及周边地区领先的罕见病管控式用药一站式服务平台，将境外已上市且国内未获批的罕见病产品导入中国市场。
Ravicti®（苯丁酸甘油酯）是一款适用于尿素循环障碍的产品。Horizon Therapeutics Public Limited Company(HZNP)负责该药品在美国的商业化，而维健医药获得大中华区和东南亚周边地区的独家商业权益Ravicti®预计于2022年底在国内获批上市，在此期间可以在乐城通过“先行先试政策”用于临床。
维健医药与乐城管理局和未来医院共建的博鳌乐城维健罕见病临床医学中心，目前已将32款境外已上市但国内未获批的创新药品引入并陆续落地使用，这正是管控式用药模式的落地实践。
作为中国罕见病联盟成员单位，维健医药将积极践行中国罕见病联盟的宗旨，推动医学在罕见病研究方面取得重大突破，提升罕见病防治与保障水平，促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新。
维健医药与中国罕见病联盟战略合作的首个落地项目
战略合作的首个项目是《2022年中国尿素循环障碍诊断、治疗和管理指南》的制定与推广。9月30日指南启动会汇聚了来自全国13个省市、29个罕见病权威医疗机构、多个学科包括内分泌遗传代谢、神经内科、消化、肝胆外科、PICU、临床营养、循证医学和药物经济等三十多位专家，围绕尿素循环障碍（UCDs）的诊疗现状、诊疗进展以及指南制定的意义和方法等方面进行了深入探讨。
《2022年中国尿素循环障碍诊断、治疗和管理指南》由中国罕见病联盟发起，上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授牵头，核心专家组由顾学范教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授、首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授、北京协和医院邱正庆教授、浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科傅君芬教授、浙江大学医学院附属儿童医院黄新文教授、广州市妇女儿童医疗中心黄永兰教授、上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟教授组成。该指南制定将按照国际指南制定指导流程进行，引入更适用于罕见病的GRADE证据评价方法，通过学术型专家对循证证据的理解以及应用型专家对中国临床真实应用场景的思考，以期制定出兼顾科学性及实用性的指南。未来编委会将持续近一年的时间召开指南讨论、审稿、定稿会、随后将在全国范围内开展该指南的学术推广工作和推动落地践行，旨在全方位提高我国尿素循环障碍的综合诊疗和管理能力。
指南启动会
这是维健医药携手博鳌乐城维健罕见病临床医学中心与中国罕见病联盟的战略合作启动的第一个项目。王威先生表示非常感谢中国罕见病联盟协同诸多优秀的临床专家以及循证医学和药物经济学专家启动指南的制定项目，这对于提升中国尿素循环障碍整体诊治能力有着深远的意义。相信在多方的共同努力下，维健医药将为我国的罕见病患者带来更多的治疗新希望，为我国的罕见病事业贡献更多的力量。
