此为百悦泽®在FDA获得的第二项批准，也是其在全球范围华氏巨球蛋白血症中第三项获批
此项批准基于百悦泽®对比伊布替尼的3期ASPEN临床试验结果
美国麻省剑桥和中国北京2021年9月2日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布，百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示：“我们十分高兴FDA今天批准了百悦泽®在美国的第二项适应症。此次获批使得百悦泽®能够为华氏巨球蛋白血症患者带来一种安全、有效的治疗新选择。正如我们从ASPEN试验中所看到的，百悦泽®能够提升这些患者的治疗效果，改善他们的生活。”
黄蔚娟博士继续评论道：“不到两年的时间，百悦泽®在已在全球范围取得11项监管机构的批准，其中包括2项在美国的批准，这表明百悦泽®正逐渐成为针对B细胞恶性肿瘤的一项卓有成效的治疗选择，并拓展其全球足迹，将有望惠及更多患者。我们将继续通过广泛的临床开发项目对百悦泽®进行评估，以获取更多临床证据，进一步确立其潜在的‘同类最优’地位。”
美国丹娜法博癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）华氏巨球蛋白血症研究Bing中心主任、哈佛医学院医学教授Steven Treon博士评论道：“ASPEN试验充分表明，百悦泽®是用于治疗华氏巨球蛋白血症患者的一款具有高度活性的抑制剂，相较第一代BTK抑制剂，在一系列具有临床重要性的副作用中显示出了更佳的耐受性。百悦泽®获批能为华氏巨球蛋白血症患者带来一款全新的重要靶向治疗选择。”
国际华氏巨球蛋白血症基金会（IWMF）主席Pete DeNardis表示：“百悦泽®获批用于治疗华氏巨球蛋白血症，为这种罕见类型的淋巴瘤带来了第二款获批的治疗药物，对患者来说是一个福音，这意味着华氏巨球蛋白血症患者有了更多治疗选择，特别是百悦泽®这类药物可通过口服给药、采用单药治疗，从而能够改善患者的治疗体验。”
此次FDA对百悦泽®在WM中的批准主要是基于对比百悦泽®和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验（NCT03053440）的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变（MYD88MUT）的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向性治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解（VGPR）率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），百悦泽®组中非常好的部分缓解（VGPR）率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），百悦泽®组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。
在FDA批准的百悦泽®说明书中，主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解（PR）或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准，百悦泽®组的部分缓解（PR）或更佳缓解率达到了78%（95% CI: 68, 85），伊布替尼组的数据为78%（95% CI: 68, 86）；在12个月时，百悦泽®组有94%的患者仍在进行无事件持续缓解（95% CI: 86, 98），伊布替尼组为88%（95% CI: 77, 94）。
百悦泽®最常见（见于≥20%的患者）的不良反应是基于779例患者的安全性数据，包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。
百悦泽®的推荐使用剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次，空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用可能与百悦泽®产生相互作用的特定药物的患者，可降低剂量。
