美国麻省剑桥、中国北京和英国赫默尔亨普斯特德2021年8月17日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）和EUSA Pharma今日共同宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准凯泽百®（达妥昔单抗β）用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗，也可用于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性（R/R）神经母细胞瘤患者。凯泽百®是一项已经获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市的靶向免疫疗法i。
百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“凯泽百®是一款对于中国儿童肿瘤患者意义重大的生物疗法，现已被NMPA列入首批临床急需境外新药名单。我们很荣幸能够为中国的神经母细胞瘤患儿带来首款获批的靶向免疫疗法。”
EUSA Pharma首席执行官Carsten Thiel博士表示：“我们很高兴地看到凯泽百®的治疗获益在中国得到认可。此次获批是我们与百济神州合作的重要里程碑，也体现了我们致力于为患者带来治疗癌症和罕见病的创新药物的决心。”
凯泽百®此次在中国获批用于治疗高危神经母细胞瘤患者，是基于国际儿科肿瘤协会欧洲神经母细胞瘤小组（SIOPEN）与APERION Biologics和EUSA Pharma合作开展的关键性试验的临床结果。在这些试验中评估了凯泽百®治疗高危神经母细胞瘤的疗效，其中包括一组对比凯泽百®单药或联合白介素-2（IL-2）作为一线疗法的随机对照试验，以及两项针对复发或难治性患者的单臂试验。在SIOPEN试验（HR-NBL1）中，接受凯泽百®治疗的患者的5年无事件生存率（EFS）为57%，历史对照值为42%（p< 0.01），5年总生存率（OS）对照数据为64%对比50%（p≤ 0.0001）ii。凯泽百®治疗的安全性是基于在514例患者中的评估，最常见的不良反应为发热和疼痛，患者接受镇痛治疗后仍会发生。其他常见的不良反应为超敏反应、呕吐、腹泻、毛细血管渗漏综合征和低血压。
关于凯泽百®（达妥昔单抗β）
凯泽百®是一款单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的GD2（双唾液酸神经节苷脂的碳水化合物基团2）特定靶点结合。凯泽百®于2017年获得欧盟委员会批准（见EMA产品特征总结[SmPC]），用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；其也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤。在治疗复发性神经母细胞瘤之前，应采取适当措施使活动性进展性疾病保持稳定。凯泽百®治疗的安全性是基于在514例患者中的评估，最常见的不良反应为发热和疼痛，患者接受镇痛治疗后仍会发生。其他常见的不良反应为超敏反应、呕吐、腹泻、毛细血管渗漏综合征和低血压。
关于EUSA Pharma
EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家专注于癌症和罕见病的世界级生物制药公司。公司已在美国和欧洲建立了广泛的商业化运营，在全球其他市场也具有一定规模。EUSA Pharma的管理团队经验丰富，成功建立了多家制药企业。生命科学投资机构EW Healthcare Partners为其提供了重要的资本支持。欲了解更多信息，请访问www.eusapharma.com。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队主导公司产品管线的扩充，为覆盖全球40多个国家的试验提供支持。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究和发展单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免 Fc-γ受体结合的抗 PD-1 抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及 Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前，公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支近7000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关凯泽百®（QARZIBA®）上市计划，对患者的潜在益处，凯泽百®在中国的机会，以及其他非历史性信息。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时程表和进展以及产品上市审批；百济神州的上市产品及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖协力厂商进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化的能力；以及百济神州在最近季度报告的10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关於潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
QARZIBA®是EUSA Pharma的注册商标。
i European Medicines Agency, Qarziba (previously Dinutuximab beta EUSA and Dinutuximab beta APEIRON Biologics). Accessed: August 2021 via https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qarziba#authorisation-details-section.
ii Ladenstein, R et al. Cancers 2020, 12, 309; doi:10.3390/cancers12020309.
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