基石药业泰吉华®研究亮相ESMO GI 研究结果进一步显示其优异疗效

• 泰吉华^®对携带PDGFRA D842V突变的中国患者展示出优越和持久的抗肿瘤活性，对四线及以上的中国胃肠道间质瘤（GIST）患者也展示出治疗潜力
• 泰吉华^®在中国GIST患者人群中安全性和耐受性良好，与全球其他研究结果一致

苏州2021年7月8日 /美通社/ -- 基石药业 (香港联交所代码：2616)，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，在欧洲消化肿瘤（ESMO GI 2021）线上年会上以口头短报告形式公布了泰吉华^®（阿伐替尼片）研究数据。截至2020年7月31日的研究结果，共计60例患者纳入泰吉华^®的安全性评估，20例携带PDGFRA D842V突变的GIST患者疗效可评估，由盲态独立中心审阅委员会（Independent Radiological Review Committee, IRRC）依据GIST患者专用改良实体瘤疗效评价标准1.1版（mRECIST v1.1）进行疗效评估。此次研究结果的发布，将为GIST患者的治疗带来新的研究证据，并指导优化临床实践。

泰吉华^®是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了包括泰吉华^®在内的多款药物在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines将保留全球其它地区的开发和商业化权利。

该研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华^®在中国不可手术切除的或转移性GIST受试者中的安全性和药代动力学以及泰吉华^®的抗肿瘤疗效。

• 研究的更新结果进一步证实了泰吉华^®用于治疗使用现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗缓解率和预后较差的携带PDGFRA D842V突变的晚期GIST患者显示出的显著抗肿瘤活性，带来客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）的显著获益，盲态独立中心审阅委员会IRRC评估的ORR达到了70%，CBR达到了80%，中位无进展生存期（mPFS）尚未达到。
• 泰吉华^®对四线及以上的中国GIST患者表现出抗肿瘤活性，IRRC标准评估下的ORR达到17%，CBR达到52%，中位无进展生存期（mPFS）达到5.6个月，对四线及以上的GIST患者展示了良好的治疗潜力。
• 研究进一步显示出泰吉华^®治疗中国GIST患者的良好安全性和耐受性，该结果与全球其他相关研究结果一致。最常见的治疗相关不良事件(AE)是贫血、胆红素增高、白细胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、面部水肿、眶周水肿、中性粒细胞计数下降、发色改变等。

泰吉华^®中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。这次ESMO GI更新的数据，进一步验证了泰吉华^®在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出的非常好的抗肿瘤活性，对四线及以上既往治疗的GIST患者展示了治疗的潜力，且安全性和耐受性良好，期待泰吉华^®惠及更多GIST患者。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到泰吉华^®在这次ESMO GI会议上公布中国患者中的I/II期桥接研究的更新数据。研究显示泰吉华^®在中国患者中耐受性良好，进一步验证出该药对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的中国患者具有突出的抗肿瘤活性，同时对四线及以上的中国GIST患者展示了良好的治疗潜力，我们期待泰吉华^®惠及更多GIST患者。”

关于泰吉华^®（阿伐替尼片）

阿伐替尼是一种激酶抑制剂，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

美国食品药品监督管理局批准其以商品名AYVAKIT^TM上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

泰吉华^®在中国大陆和台湾地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还未对泰吉华^®的任何适应症做出批准决定。

全球范围内，Blueprint Medicines针对泰吉华^®治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予泰吉华^®突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

关于胃肠间质瘤（GIST）

GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。

原发GIST中，约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业在全球范围内已经获得了三个新药上市申请的批准，分别在中国大陆获得两个新药上市批准、在台湾地区获得一个新药上市申请批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。

商标

Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT及其相关商标为Blueprint Medicines Corporation所有。