中国北京和美国麻省剑桥2021年6月23日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球化的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布国家药品监督管理局 （NMPA）已批准其抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。同时，NMPA已附条件批准百泽安®用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。
百济神州公司总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“随着今天的获批，百泽安®在中国已有五项获批适应症，覆盖肺癌、肝癌、膀胱癌以及淋巴瘤，正在成为这个全球人口最多的国家的一款举足轻重的肿瘤免疫药物。而仅仅一年半之前，百泽安®刚获得其首项批准，这一卓越成就的背后得益于百济神州全球整合的临床开发体系。我们希望通过公司以科学为导向的商业团队，以及与诺华达成的合作，帮助百泽安®在中国和全球范围内把握发展机遇，进一步惠及全球更多患者，提升创新优质抗肿瘤药物的可及性。”
百济神州免疫肿瘤学首席医学官贲勇博士称：“我们很高兴地宣布，百泽安®继今年早前获批用于一线治疗鳞状NSCLC之后，现又获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗。同时，基于一项所有抗PD-1抗体药物在该适应症中开展的全球最大规模的单臂、关键期临床试验结果，百泽安®获批用于治疗二线或三线 HCC 患者。近期，我们另外2项分别针对食管鳞癌和鼻咽癌的百泽安®关键临床研究也均取得了阳性结果。这些成绩的取得离不开公司雄厚的临床开发实力和团队兢兢业业的努力，更离不开参与试验的患者及家属和试验主要研究者的信任。”
NMPA批准百泽安®用于一线治疗晚期非鳞状NSCLC患者
此次试验的牵头研究者、上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授表示：“NSCLC是肺癌中最常见的类型，由于起病隐匿，大多数患者确诊时已是晚期。RATIONALE 304研究结果显示，百泽安®联合培美曲塞及铂类化疗药物用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗，展示出了无进展生存期具有临床意义的显著获益以及较高的缓解率，且耐受性良好。我相信此次获批将极大地满足NSCLC患者的一线治疗临床需求，同时也期待着总生存期的数据。”
此次百泽安®获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗是基于一项3期临床试验的结果，即对比百泽安®联合培美曲塞和铂类化疗（卡铂或顺铂）和仅使用培美曲塞和铂类化疗作为IIIB期和IV期非鳞状NSCLC患者的一线治疗（NCT03663205）。该试验在国内入组了334例患者，以2：1的比例随机分配至百泽安®联合化疗组或化疗组。如2020年4月公司宣布的消息，该项试验在计划的期中分析中，经独立审查委员会（IRC）评估达到无进展生存期（PFS）具有统计学显著性提高这一主要终点。百泽安®联合化疗的安全性数据与各组已知风险相符，未发现新的安全性警示。该试验的期中分析结果已于2020年9月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2020年线上大会发表。
NMPA批准百泽安®用于治疗二线或三线HCC患者
此项附条件获批基于百泽安®用于治疗至少经过一种全身治疗的 HCC 患者的一项单臂、开放标签、多中心、全球关键 2 期临床试验 （NCT03419897）的结果。该试验入组了来自亚洲和欧洲的 8 个国家和地区共 249 例HCC 患者，其中 138 例患者（55.4%）既往接受过一项全身治疗，111 例患者（44.6%）既往接受过至少两项全身治疗。参与该试验的患者中位年龄为62岁，63.9%的患者有病毒性肝炎病史，其中乙肝病史占大部分（51.4%），其次为丙肝病史（14.5%）。
该项研究的中国牵头的主要研究者，复旦大学附属中山医院任正刚教授表示：“肝细胞癌是一种难治的原发性肝癌，多发于罹患慢性肝病的人群，譬如乙型肝炎或丙型肝炎。该项临床试验结果显示，百泽安®对晚期肝癌显示出较好的疗效及安全性，有望为中国二线或三线HCC患者带来远期的生存益处。”
此项临床试验的中位随访时间为12.4个月。根据RECIST v1.1标准， IRC评估的客观缓解率（ORR）为13.3%（95% CI：9.3，18.1），包括3例完全缓解（CR）；疾病控制率（DCR）为53.0%（95% CI：46.6，59.3）；在获得CR或部分缓解（PR）的患者中，分别有90.4%（95% CI：73.1，96.8）和 79.2%（95% CI：59.3，90.2）在6个月和12个月时缓解仍在持续。中位总生存期（OS）为13.2个月（95% CI：10.8，15.0），中位PFS为2.7个月（95% CI：1.4，2.8）。
百泽安®作为单药的总体安全性信息来自于5项单药临床试验，涉及1183例患者，包括该项针对HCC的关键2期临床试验。最常见的不良反应（≥10%）为天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、皮疹及疲乏。17.3%的患者经历了3级及以上的不良反应，最常见（≥1%）为AST升高、ALT升高、γ-谷氨酰转移酶升高、贫血、肺炎（非感染性）及肺部感染。百泽安®作为单药最常见的免疫相关不良反应为免疫相关性肺炎、腹泻及结肠炎、肝炎、肾炎、内分泌疾病（甲状腺功能减退、甲状腺功能亢进、甲状腺炎、肾上腺皮质功能不全及高血糖症及I型糖尿病）、皮肤不良反应、胰腺炎、心肌炎及肌炎。
