昆明2020年12月19日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，旗下药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。myPKFiT®是中国首个且目前唯一NMPA批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，与百因止®配合使用，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。目前，myPKFiT®已在全球超过50个国家及地区上市，近1,100家医疗机构注册使用，累计惠及全球8,000多位患者。
myPKFiT上市启动仪式
中国血友病诊疗领域未尽需求多 亟待创新治疗方案助力患者实现“零出血”
我国血友病患者人数为13.6万，其中A型血友病患者占80%-85%[1]。由于认知有限和经济负担等问题，目前大部分患者仍普遍采用低剂量的治疗方案。临床实践表明，该方案并不能减少关节病变且仍有出血的情况发生。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命[2]。事实上，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，可有效降低出血频次，实现“零出血”并回归正常生活。
然而，由于患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，单纯通过改变药物剂量的统一治疗方案并不能满足每一位患者的需求。近年来，个体化治疗方案越来越受到重视，世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）最新指南[3]和《血友病治疗中国指南（2020年版）》均特别强调了个体化预防治疗的重要性。
个体化治疗方案基于药代动力学，通过凝血因子剂量和给药间隔的最佳化，使患者维持足够止血的FⅧ水平。该方案全面考虑了患者的出血表型（如第一次关节出血的年龄）、凝血因子的药代动力学特点、患者的日常活动情况和可预期的出血危险、是否存在关节病变及患者依从性等多方面因素，有效避免治疗不足或过度情况的发生[4]并改善患者的生活质量[5]。
myPKFiT®配合百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）使用，助力患者实现“零出血”
myPKFiT® 基于包含中国患者的大样本数据建模并采用经验证的贝叶斯方法[6], [7]，只需采集2份血样，可准确、智能地运算出每位患者的药代动力学参数，帮助医疗专业人士制定个体化治疗方案并了解患者体内的因子水平情况，使患者合理安排日常活动。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升90%[8]。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可减少30%输注次数[9]，降低整体治疗费用的10.67%[10]。
“传统的PK分析临床应用困难较大，不仅采样繁琐，而且由于患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。“中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：” myPKFiT®可根据PK分析结果客观地指导个体化治疗方案制定，避免患者因治疗不足而导致的关节反复出血或残疾，助力患者实现‘零出血’的治疗目标，像正常人一样生活。”
中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授发表开幕致辞
“myPKFiT®是第一个通过国家药品监督管理局批准的A型血友病个体化管理医用软件，对中国血友病领域的诊疗发展具有划时代的意义。血友病是终生性疾病，需根据患者的不同情况进行全生命周期的疾病管理。”武田中国总裁单国洪先生表示：“myPKFiT®的上市不仅推动中国血友病领域进入精准化、数字化的治疗新纪元，更帮助中国患者行随心动，畅享自由人生。未来，武田将继续发挥在血友病领域累积的先进技术优势和多年经验，积极携手各方，推动中国血友病领域诊疗水平与医疗服务的双升级。”
武田中国总裁单国洪先生发表开幕致辞
未来，myPKFiT®有望上市患者管理端，患者可更好了解自身体内的因子水平，进一步提升治疗信心并改善依从性。
大力开展预防治疗，进一步提高我国血友病患者生活质量
[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
[2] 《罕见病诊疗指南（2019版）》，人民卫生出版社，2019, 177
[3] 开启血友病个体化治疗新时代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA
[4] 《血友病治疗中国指南(2020年版)》，中华血液学杂志，2020,41 (2020-04-16).
[5] 大力开展预防治疗，进一步提高我们血友病患者生活质量，2015 Jul;36(7)，https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7342648/
[6] myPKFiT™ Device User Manual. Version 2.0.
[7] Björkman S et al. 2012.
[8] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf
[9] A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x
[10] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A，https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/
