德国殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）采纳了对泰毕全（达比加群酯）递交的用于治疗18岁以下儿童静脉血栓栓塞事件（VTE）和预防VTE复发适应症的积极评价。
如果递交的适应症得到了欧洲委员会（EC）的批准，那么儿科患者和医疗人士将可以使用口服抗凝疗法，而该疗法的风险/获益概况已得到了健康医疗机构的全面评估。目前，尚无获批的用于治疗或预防儿童静脉血凝块（VTE）的疗法，并且当前的标准治疗方式（SOC）存在一系列局限性，包括需要频繁监测抗凝水平或承受每日进行注射的负担。
多伦多大学儿科副教授Leonardo R.Brandão表示：“医护人员需要一个经过严格测试和验证的抗凝疗法，对于儿童来说要尽可能的方便，这一点很重要。如果该积极的意见被欧洲委员会采纳，这种口服给药的治疗方案就可能会成为现实，不需要常规的实验室监测或剂量滴定，并且可以针对特定年龄组（包括年轻人）使用。”
勃林格殷格翰公司副总裁、心血管与代谢医学负责人Waheed Jamal说道：“达比加群用于成人良好的安全性已在临床研究和真实世界研究中得到证实[3]，我们很高兴其用于儿童患者也得到证实。这种积极的观点为达比加群适用于广泛的患者群体提供了进一步的证据。迄今为止，其所有获批的适应症的临床治疗经验已经超过1000万患者年。 如果该适应症获得批准，那么在目前这个尚无获批治疗方案的领域，它将带来一种全新治疗方案。”
CHMP的积极意见基于一项专门的儿科临床计划做出。 DIVERSITY临床研究表明，在具有较高VTE风险的小儿患者中，达比加群非劣于标准治疗方案，出血风险相当[2]。 研究显示达比加群对患有VTE和具有持续性血栓形成危险因素的儿童具有良好的安全性结果。[1]
基于相关研究的结果和有可能扩大的患者群，这项值得期待的适应症获批将成为达比加群的重要里程碑。
关于DIVERSITY研究，Ablisetti M et al
这项开放标签、随机（1：2）、平行组，2b / 3期非劣效研究评估比较使用达比加群儿童剂量（经年龄和体重调整计算）和标准治疗方案（SOC）治疗急性VTE儿童患者（年龄在12至<18岁，2至<12岁，以及出生至<2岁需要≥3个月的抗凝治疗）的疗效和安全性 。[2]
主要的复合疗效终点是完全血栓溶解且无VTE复发或VTE相关死亡。次要终点是安全性和药代动力学/药效动力学之间的关系。[2]
DIVERSITY试验结果表明，达比加群在急性VTE治疗方面的疗效非劣效于标准治疗方案，与成年人的药代动力学/药效学关系相似，可能是标准治疗方案合适的替代方式。
关于二次VTE预防研究，Brandão L et al.
这项开放标签、单臂、前瞻性队列III期临床研究是首个此类研究，旨在描述通过直接口服抗凝治疗的儿童以预防二次VTE的结局。 这项研究中，大约200名儿童接受达比加群治疗长达12个月。 这项研究的主要终点包括6个月和12个月内的VTE复发率、出血事件和死亡率。[1]
该研究表明，整体VTE复发率以及出血事件发生率都较低。[1]基于这些结果，研究者得出结论，该试验显示达比加群对患有VTE和具有持续性血栓形成危险因素的儿童具有良好的安全性。[1]
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References
[1] Brandão L. et al. Safety of dabigatran etexilate for the secondary prevention of venous thromboembolism in children. Blood. 2020;135(7):491–504. |
[2] [Updated DIVERSITY manuscript – publication pending: Albisetti et al. Dabigatran etexilate for the treatment of acute venous thromboembolism in children: results of an open-label, phase 2b/3, randomised clinical trial]. |
[3] Boehringer Ingelheim, Data on File. |
