聚焦中国乙型血友病患者 助力改善患者生活质量和医疗保障

上海2020年11月6日 /美通社/ -- 首个针对中国乙型血友病患者的《中国乙型血友病患者生存状况及医疗保障需求调研报告》（以下简称《调研报告》）在第三届中国国际进口博览会上发布。该报告在中国罕见病联盟和中国血友病协作组的指导下，由艾昆纬中国管理咨询团队完成，旨在全面了解中国乙型血友病患者在用药、医疗保障、社会适应等环节的生存现状，呼吁社会各界更多地关注乙型血友病患者，为乙型血友病医疗保障政策的完善提供扎实的论证，同时呼吁更多的社会关注和多方保障资源的投入，从而改善中国乙型血友病患者的生活质量。

全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长、北京罕见病诊疗与保障学会会长李林康理事长，中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任、中国罕见血液病工作组组长、中国血友病协作组组长、中国罕见病联盟血友病学组主任委员杨仁池教授，艾昆纬副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌先生、辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨先生、辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖女士共同出席了本次的发布会。与会嘉宾就目前中国乙型血友病诊疗面临的挑战以及患者的疾病负担进行了深度的讨论，并为乙型血友病医疗保障政策的完善献计献策。

中国乙型血友病认知不足，诊疗水平低，患者经济负担大

血友病是一种由于体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍性疾病。根据患者体内缺乏的凝血因子不同，血友病可分为甲型和乙型。据统计，在我国血友病的患病率为十万分之2.73，其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%-85%；乙型缺少凝血因子IX，患病人数约占15%-20%^[1]。相较于甲型，我国乙型血友病患者人数更为罕见，大多数乙型患者未得到及时、全面的诊治，受医保报销额度的限制，目前进行预防治疗的患者十分有限。成人患者中，仅有53%的成人患者进行按需治疗。儿童用量较小，不易达到报销额度，但也有19%未采取预防治疗^[2]。

“乙型血友病治疗的关键在于持续性的标准化治疗，无论是按需治疗还是预防治疗的患者，一旦治疗中断，就会出血频发，关节逐渐受损，最终会导致不可逆转的严重后果。”杨仁池教授表示，“我国乙型血友病患者没有接受规范化治疗主要有两大原因。首先，医患双方疾病认知不足，且诊疗能力受限，大部分患者仍以按需治疗方案为主，仅对出血症状进行控制，不利于患者长期疾病管理；其次，由于血友病需采用终身治疗的方案，患者每年需承担高额的治疗费用，许多患者迫于经济压力无法坚持规范化治疗。”

多方聚力，共同解决乙型血友病患者医疗保障最后一公里问题

邵文斌先生表示：“近年来，社会对罕见病问题的关注越来越高，我国政府相继推出了多项政策，整体而言，我国对罕见病的保障已经实现了较大的进步，大部分罕见病用药已经能够获得较好的保障。艾昆纬中国从2018年开始对罕见病领域的药物可及、医疗保障进行深入研究，陆续发布了《中国罕见病药物可及性报告》、《中国罕见病医疗保障城市报告2020》、《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》，获得了强烈的社会关注和行业反响。《中国乙型血友病患者生存状况及医疗保障需求调研报告》是艾昆纬中国发布的首份聚焦某一具体罕见病疾病领域的生存调研报告。该报告显示：乙型血友病患者存在医疗保障方面还存在一系列未满足需求，包括：单次处方限量，或有出血症状才能开处方，患者需频繁去医院开药，影响生活及工作；医保报销有适应症限制，报销限额有提升空间；病种间、地区间医疗保障待遇不平衡；购药、输注场所有限，自我输注能力不足。我们的调研发现，整体而言，成人、儿童患者年自付费用占家庭年收入比重的中位数分别为20%、25%，平均值分别为32%、55%，已接近世界卫生组织灾难性支出40%的红线。”

李林康理事长表示：“针对乙型血友病患者面临的诸多挑战，我们也将会从医疗保障待遇公平性方面，帮助患者及家庭解决‘最后一公里’问题。这样一份详实的报告深入剖析了我国乙型血友病患者疾病诊疗的困境。中国罕见病联盟及血友病协作组长期为推动罕见病诊疗发展在努力，我们会携手医疗机构、患者组织、商业机构等多方，为我国乙型血友病这样的罕见病疾病发声，未来通过强化医疗保障落地政策，为罕见病中更为罕见的群体谋求福祉。提升治疗可及性，让患者及家属在身体、心理健康、及经济负担等方面都将获得全面、较大程度的改善。”

杨仁池教授表示：“中国3.8万血友病患者中，15%-20%为乙型血友病患者，这6000-8000位患者的生存状况和医疗保障需求不容忽视，《调研报告》是一个非常好的开始，为了社会、政府、企业了解这个群体打开了一扇窗。乙型血友病患者如果能够足量足疗程使用重组人凝血因子IX等治疗药物，患者及家属在身体、心理健康方面都将获得全面、较大程度的改善。值得注意的是，《调研报告》的调研对象集中在一二线城市，这些城市已经是经济发展水平、医疗保障情况较好的地区，放眼全国，上述提升空间可能更大。因此，我们需要对乙型血友病患者的生存状况、医疗保障现状持续关注、不断发声，寻求改善。”

加速引进创新药物，助力中国罕见病患者

辉瑞一直以“为患者带来改变其生活的突破创新”为目标，并始终在中国罕见病领域不断开拓发展，致力于满足更多中国患者尚未满足的需求，帮助中国血友病患者重启自如人生。辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖女士表示：“辉瑞全球非常重视罕见病治疗领域，目前在这个领域拥有众多在研产品，未来这些产品将陆续引入中国。辉瑞也将持续助力乙型血友病患者生存状况及医疗保障面临的挑战，积极与多方协作，助力推动可及性及改善患者生活。未来，我们还将逐步把更多创新的疗法引入中国，为更多中国罕见病患者带来治疗新希望。”