香港，北京和巴塞罗那2020年9月23日 /美通社/ -- 曙方医药（Sperogenix Therapeutics）与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的PPAR gamma激动剂。
根据协议条款，曙方医药将获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）（一种罕见且危及生命的神经系统疾病）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益，Minoryx将获得最高7800万美元的首付款和里程碑付款，以及两位数比例的年净销售额分成。
Leriglitazone是一款新型口服选择性PPAR gamma激动剂，有望成为全球首个填补X-ALD疾病领域空白的治疗药物，此前已在美国和欧洲分别获得治疗X-ALD的孤儿药认定，并在美国FDA获得快速通道认定和儿科罕见疾病认定。一项评估Leriglitazone治疗肾上腺脊髓神经病（AMN）的成人X-ALD患者的关键注册临床试验（ADVANCE）正在美国和欧洲同步进行，这项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心2/3期临床试验结果预计于2020年末公布。另一项评估Leriglitazone治疗儿童脑型X-ALD疗效的开放标签2期关键注册临床试验正在欧洲进行，初步结果预计于2021年年中公布。
曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生表示：“此项Leriglitazone独家授权协议的达成，进一步夯实了曙方医药在神经系统罕见疾病领域的产品管线，展示出我们解决中国罕见病领域巨大未满足临床需求的坚定决心与长期承诺。我们期待与各方紧密合作，早日使该产品造福中国患者。”
“非常荣幸与曙方医药达成此次独家合作，曙方医药对中国罕见病市场的深刻理解与独特能力让我们对这项合作充满信心，”Minoryx联合创始人及首席执行官Marc Martinell博士表示，“这是一项重要的里程碑，突显了Leriglitazone解决一项重要的未满足医疗需求的潜力”。
关于Leriglitazone
Leriglitazone（MIN-102）是一种新型的口服选择性PPAR gamma激动剂，具有成为中枢神经系统疾病领域best-in-class产品的潜力，已被证明具有足够的血脑屏障穿透性和良好的安全性。在多种疾病动物模型中，该产品作用机制得到了可靠的临床前概念验证。Leriglitazone可调节多种途径，这些途径可导致线粒体功能障碍、氧化应激、神经炎症、脱髓鞘和轴索变性等。在1期临床试验中，Leriglitazone显示出良好的安全性、耐受性和中枢神经系统PPAR gamma受体结合能力，相当于临床前模型中疗效所需的水平。Leriglitazone具有治疗多种中枢神经系统疾病包括罕见病的潜力，目前正在进行治疗AMN的临床2/3期以及治疗儿童脑型X-ALD的临床2期两项关键注册临床试验，及一项治疗弗里德里希共济失调的2期临床试验。
关于X-连锁肾上腺脑白质营养不良
X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的神经退行性疾病，肾上腺脊髓神经病型（AMN）和儿童脑型（cALD）是最主要的临床表型，分别约占所有类型的45%和35%。X-ALD全球新生儿发病率约6.2/10万，2018年被纳入中国政府公布的《第一批罕见病目录》中。
儿童脑型ALD通常在4-8岁起病，患者不经治疗病情进展迅速，６-24个月可出现严重神经功能损害，2至4年内死亡。肾上腺脊髓神经病型是X-ALD最常见的类型，以进行性下肢痉挛性截瘫、感觉功能障碍和尿失禁为主要临床表现，多在成年后发病，病情缓慢进展，预后较差。
目前X-ALD尚无特效治疗方法。几项观察性研究显示，对于儿童脑型ALD患者，同种异体造血干细胞移植（HSCT）可能提高５年总体生存率，但目前尚无证据表明HSCT可改善AMN患者的临床结局。
