苏州2019年5月20日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，公司FGFR4抑制剂BLU-554 (CS3008) 在中国实现首例患者给药，此次试验也是该药物正在进行中的全球I期临床试验中的一部分，针对晚期肝细胞癌患者。BLU-554是一种可口服的，强效高选择性成纤维细胞生长因子受体-4抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）研发。目前试验旨在评估BLU-554在晚期肝细胞癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。
肝癌是中国最常见恶性肿瘤之一，其中85-90%以上约为肝细胞癌[1]，全球约有50%的新发和死亡肝癌患者在中国[2]。每年，中国约有37万新发病例。肝癌还是中国第二大肿瘤死因，2015年，32.6万人因此致死[3]。在中国，大多数肝癌患者在被确诊时已是疾病晚期[4]，并且失去了手术机会。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的可选药物十分有限，疗效并不理想，因此存在开发新药的巨大临床需求。
根据临床前研究表明，大约30%的肝细胞癌患者是因FGF19- FGFR4信号通路异常而导致癌症。而BLU-554可以以极高的特异性抑制FGFR4，治疗FGF19- FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌。
2018年6月，基石药业与Blueprint达成独家合作，获得了包括BLU-554在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint保留在其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“精准治疗是基石药业的重要管线战略之一。通过合作，公司已将包括BLU-554在内的多款癌症精准治疗候选药物引入中国。我们会继续深入探索BLU-554在单药和与PD-L1联合方面的潜力，以期给肝细胞癌患者带来更多有效的治疗。”
“BLU-554已被美国FDA授予治疗肝细胞癌的孤儿药认证。正在进行的全球I期数据显示，BLU-554对FGF19- FGFR4通路异常导致的晚期HCC患者耐受良好并能够带来临床获益。此次启动的临床试验为BLU-554全球I期研究的一部分，我们期望在研究中看到良好的临床结果。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。
关于BLU-554
BLU-554是一款口服的、高选择性、不可逆的FGFR4抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，可以以极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1，FGFR2和FGFR3的作用及因此导致的不良反应。Blueprint Medicines正在开发BLU-554用于治疗FGF19- FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30%。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。
欲了解更多，请浏览www.cstonepharma.com
前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
[1] 《原发性肝癌诊疗规范》2017年版
[2] Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.
[3] 《2015年中国恶性肿瘤流行情况分析》
[4] Earl TM and Chapman WC. Hepatocellular carcinoma: Resection versus Transplantation. Semin Liv Dis 2013: 33(3):282-92
