亚太经合组织罕见病网络宣布正式启动罕见病行动计划

- 亚太经济合作组织 (APEC) 罕见病网络由国际罕见病组织、昆士兰科技大学和夏尔 (行业联合主席) 等成员组成

- 该网络旨在联合21个亚太经合组织成员通过药品研发、疾病教育、人才储备和政策整合，助力罕见病患者界定疾病类型，发现疾病并完成诊断

- 开创罕见病政策先例，倡议于2025年前实现各国罕见病诊疗体系整合

巴布亚新几内亚莫尔兹比港2018年11月19日电 /美通社/ -- 2018年亚太经合组织 CEO 峰会于11月15-17日召开，本次会议期间，亚太经合组织罕见病网络宣布正式启动罕见病行动计划，为亚太经合组织成员国应对罕见病挑战提供政策制定行动框架。该计划提出十项关键行动纲领，包括：提高公众对罕见病的认知；优化技术、加强临床决策中有针对性的数据应用；以及设计合理的医疗保健体系，以确保患者能够及时得到诊断和治疗等。亚太经合组织呼吁其21个成员国家及地区设定明确目标，在2025年前为罕见病患者营造良好的社会与经济环境。

发布应对罕见病战略，支持“健康亚太2020”倡议

亚太经合组织在“健康亚太2020”倡议中指出，“健康是经济繁荣和人类发展的基石”，强调了“加强医疗保健制度建设，推动建立能够响应当前及未来患者需求的灵活稳定、可持续、开放的全民医疗保健制度（UHC）”的重要性。宣言同时呼吁亚太经合组织各成员国家及地区健全国内医疗卫生体系，推动建立全民医疗保健制度，并“与利益相关方合作，积极分享经验，为包括贫困、弱势和边缘群体在内的人口提供安全、有效、优质、可负担的初级医疗卫生保健服务”。

2017年8月在越南胡志明市召开的第七届 APEC 高级别会议^[1]上，各成员国家及地区的卫生部长和卫生官员认可并强调了对抗罕见病的重要性，同时达成共识，亚太经合组织各成员国家及地区必须充分且公平地满足罕见病患者的医疗需求，在实现该前提前，不得宣称其已实现了亚太经合组织的健康社会愿景或成功贯彻了“健康亚太2020”倡议的宗旨。

呼吁提高诊疗水平，扩大药品在患者中的可及性

一直以来，罕见病患者多被各国医疗保健体系边缘化或搁置，推出罕见病战略是协调整合各国罕见病政策的第一步。据估计，亚太经合组织成员国内约有2亿罕见病患者，占人口总数的6-8%左右^[2]。在已知的7000种罕见病^[3]中，约80%为遗传性疾病^[4]，其中四分之三的患者出现神经性症状或患有身体和智力残疾。

三分之一的儿童罕见病患者寿命不超过5周岁^[5]。罕见病患者往往需要经历漫长的诊断时间和崎岖的诊断旅程 -- 40%的罕见病患者都曾被误诊过至少一次。^[6][7]

“作为两位罕见病患儿的母亲，这个突破性的倡议使我内心充满希望。我们终将看到，所有的患儿都及时得到确诊，所有确诊患者都能就近医治或者去异地的专科医院接受最适宜的治疗。亚太经合组织的罕见病体系将所有患者及利益相关方相联，使大家能够携手以伴，共同抗击罕见病，”国际罕见病组织主席德汉·王瑞格（Durhane Wong-Rieger）女士表示。

亚太经合组织罕见病专家网络的成立

亚太经合组织生命科学创新论坛罕见病网络成立于2017年8月，由以昆士兰科技大学为代表的学术机构、以巴布亚新几内亚政府为代表的国家政府、以及以夏尔、辉瑞、赛诺菲、亚历克森等企业为代表的行业合作伙伴三方联合构建，并由国际罕见病组织等患者群体提供咨询服务。

亚太经合组织生命科学创新论坛罕见病网络主席、昆士兰科技大学研究与商业化学院网络调研主任 Matthew Bellgard 教授表示：“技术革新在包括罕见病的诊断和管理在内的很多极具挑战性的领域都发挥着重要的作用。”

“除创新之外，我们还需要集思广益，倡导多元化理念，而亚太经合组织的强大网络能够确保我们每个人从多种不同的角度看待罕见病带来的挑战。亚太经合组织战略今日的发布标志着各成员国将启动更高层级的协作，努力为罕见病群体提供更好的支持。”Matthew Bellgard 教授说道。

为深化合作并加快采取针对性行动，亚太经合组织罕见病网络将在2019年继续与亚太经合组织各利益相关方密切合作，确保各地的关键试点项目取得进展，通过集结各国医疗卫生体系的力量，有力推动早期介入、诊断和治疗领域的发展。

亚太经合组织罕见病网络行业联合主席、夏尔亚太区公共事务及患者组织倡导部负责人 Cameron Milliner 先生表示：“夏尔积极支持亚太经合组织罕见病网络的建立，并代表始终致力于提高罕见病患者医护水平的业界同仁，担任该网络的行业联合主席一职。我们希望通过各方携手努力，协调好各地罕见病政策的转型解决方案，在充分了解患者需求的基础上，进行有效的诊疗管理。”