德国殷格翰和美国马萨诸塞州剑桥2017年11月14日电 /美通社/ -- 勃林格殷格翰与研究 RNA（核糖核酸）干扰治疗领域的顶尖制药公司 Dicerna（纳斯达克：DRNA）近日宣布双方就为治疗慢性肝脏疾病而研发新型GalXC™ RNAi（核糖核酸干扰）疗法签订了合作与授权协议。这项合作在最初阶段将把非酒精性脂肪性肝炎作为研究重点，这一严重的肝脏疾病目前尚无被证实有效的治疗选择。
非酒精性脂肪性肝炎由肝脏脂肪的堆积而引起，极有可能导致肝纤维化和肝硬化。该疾病在肥胖人群和糖尿病患者中高发，有着很高的医疗需求亟待满足。非酒精性脂肪性肝炎预计很快将成为晚期肝脏疾病最常见的致病原因，患者往往需要进行肝移植。
Dicerna 制药公司的 GalXC 技术平台通过破坏致病基因的信使RNA（mRNAs）来抑制此类基因的表达。这项全新的治疗手段有望通过遏制之前无法达成的药物靶点来治疗疾病。此次合作不仅为勃林格殷格翰的心血管代谢产品管线再添一枚获得突破性疗法的机会，也为其提供了额外的组合选项。
“我们相信 Dicerna 的 GalXC 技术平台是为非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝脏疾病研发新型RNAi疗法的理想伙伴，”Dicerna 制药公司总裁兼首席执行官 Douglas M. Fambrough 先生说道：“勃林格殷格翰有着雄厚的药物研发实力和丰富的商业经验，在心血管代谢领域专业能力卓越，是可以帮助我们加快首个针对慢性肝脏疾病 GalXC RNAi 项目研发的最理想的合作伙伴。通过这次合作，两家公司可各展其能、优势互补，充分发挥 Dicerna GalXC 技术的潜能，为肝脏疾病患者及其治疗团队提供有价值的、差别化的 RNAi 疗法，进一步彰显 GalXC 技术的承诺及其潜在知识产权的实力。”
“勃林格殷格翰的研发团队始终努力致力于非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝脏疾病有效新型治疗手段的探索，这一领域也是公司的重中之重。”勃林格殷格翰分管发现研究的副总裁 Clive R. Wood博士说道。“这次合作是对我们目前研发工作的补充，为新型治疗选择的研究带来了明显的优势。”Wood 博士补充道。
勃林格殷格翰在心血管代谢疾病领域有着悠久卓越的研发历史。广泛的上市产品覆盖血栓栓塞性疾病、2型糖尿病、急性心肌梗死、高血压和心肾风险降低等疾病。心血管代谢疾病的在研产品管线已不仅仅局限于2型糖尿病和抗凝，而是将重点放到了糖尿病的严重并发症以及诸如肥胖症等致病因素的创新治疗。
Dicerna 制药公司目前正在创建一系列研发项目以推进肝脏相关疾病的治疗，包括慢性肝脏疾病、病毒性传染病、心血管疾病和罕见病。公司旨在借助其专利GalXC技术研发创新RNAi治疗手段，改善此类疾病患者的生活。
基于协议条款，Dicerna 制药公司将从勃林格殷格翰获得预付款、研发和商业阶段性付款，以及针对一项未公布非酒精性脂肪性肝炎目标的 GalXC 候选产品的研发补偿，总计超过2亿美金。同时，Dicerna 制药公司还有权获得高达全球净销售额2位数的专利权税。
