6月13日，由北京病痛挑战公益基金会主办，中国罕见病联盟指导，中国垂体腺瘤协作组和垂体瘤GH病友会联合主办，益普生支持的《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书发布会暨“肢造非凡”患者关爱项目启动》仪式在北京举行。
在中国，罕见病患者已经超过2000万人。肢端肥大症就是一种威胁人类健康的罕见病，其患病率约为40-125例/百万人，年发病率为3-4例/百万人。
调研显示，77.5%的患者在1年确诊，无法在1年内确诊的患者中，平均时间为3.74年。调查还显示，目前肢端肥大症患者的生活质量降低，以及药物可负担性和可及性问题尤为突出。本次调查中，三成患者家庭年收入在5万元以下，其中2.1%的家庭在2018年没有收入。2018年全年，所有参与调研的罕见病患者个人自费的平均医疗支出，已占家庭年收入的35.1%。此外，除了身体上的病痛，肢端肥大症患者外表对心理乃至整体生活的负面影响较大，患者生活质量整体较差。尽最大力量减少因病致贫、因病返贫一直是国家工作重点和努力方向。
在此次调研中发现肢端肥大症的患者异地就诊几乎是常态，用药患者中近一半患者需要高频就诊，且主要的目的之一仅为用药，且大部分的患者需要高频率地到北上广等一线城市或者省会城市、直辖市才能获得治疗，影响正常生活，间接增加了医疗费用。对于他们所需要治疗药物的可获得性，43.4%的受访肢端肥大症患者认为治疗药物的可获得性是“非常难”，仅有0.7%的患者认为治疗药物很容易获得。
调查中也显示，六成患者认为注射给药方式非常不方便或比较不方便，如可以在家中自我注射则方便程度可以提高近2倍。
在发布《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》的同时，北京病痛挑战公益基金会、中国垂体腺瘤协作组、垂体瘤GH病友会还启动了“肢造非凡中国肢端肥大症患者关爱项目”。肢大关爱项目将在2020年进行系列线上肢端肥大症患教和交流活动，增加患者疾病管理及疾病知识储备，对患者及公众进行疾病知识教育。项目从北京发起，将分别在上海、广州、成都、武汉、杭州等地把爱心传递给全国肢大患者。中国垂体腺瘤协作组成员单位北京协和医院、复旦大学附属华山医院、中山大学附属第一医院、华中科技大学附属同济医院、四川大学华西医院，浙江大学医学院附属第二医院等为代表的肢大专家组将陆续开展患教公益活动。
（美通社,2020年6月17日北京）
